美國食品和藥物管理局於週三批准了一種前景廣闊的癌症新療法,這種療法專門針對一種特別緻命的癌症,為絕望的患者帶來了希望,同時也重新點燃了全球關於新療法不斷上漲的成本的對話。
這種由吉利德科學公司生產的療法,是透過提取患者的白細胞並對其進行重新改造,使其能夠定位腫瘤。這種名為 CAR-T 的一次性療法,已在診斷危重的患者身上顯示出前所未有的效果。
吉利德的療法,將以 Yescarta 的名稱銷售,是第二種獲得 FDA 批准的 CAR-T 療法,但卻是首個獲准用於成人的療法。諾華公司的一種類似療法,於 8 月獲得批准,用於治療患有侵襲性血癌的兒童。
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吉利德的療法一次性給藥的費用為 373,000 美元,這個價格標籤勢必會在保險公司和公共衛生官員之間引發辯論。諾華公司的療法 Kymriah,每位患者的費用為 475,000 美元,如此驚人的價格標籤,該公司透過指出該療法前所未有的益處來為自己辯護。諾華公司還提出了一種系統,即 Medicaid 只有在患者在一個月內有反應的情況下才會支付該藥物的費用。
吉利德公司尚未做出類似的承諾,它可能難以重複同樣的辯護。諾華公司療法的一次給藥使 83% 的患者在三個月後無癌。對於吉利德公司來說,其療法針對的是另一種癌症,這個數字僅略高於三分之一。
吉利德公司的療法適用於最常見的非霍奇金淋巴瘤,一種特別具有侵襲性的癌症,稱為瀰漫性大 B 細胞淋巴瘤,或 DLBCL,每年影響約 30,000 名美國人。
大多數 DLBCL 患者在使用癌症藥物利妥昔單抗和化療後會進入緩解期,但約有三分之一的患者對該方案沒有反應或最終復發。吉利德公司的療法旨在幫助這些平均只能存活約六個月的患者。
在一項針對 101 名患者的為期六個月的試驗中,36% 的患者由於單次劑量的吉利德療法,他們的癌症完全消失,82% 的患者的腫瘤縮小了至少一半。
但這種療法並非沒有風險。超過 40% 的患者在試驗期間患有貧血症,常見的副作用包括危險的白細胞計數降低和腦毒性。研究中有兩名患者死於與治療相關的併發症。
Yescarta 的標籤將帶有 FDA 警告,該警告與一種名為細胞因子釋放綜合徵的炎症風暴有關,這是對 CAR-T 的一種反應,在某些患者中可能是致命的,但通常可以透過免疫抑制藥物控制。諾華公司的療法也帶有同樣的警告。
擁抱 CAR-T 是吉利德公司企業轉型邁出的第一步,該公司斥資約 120 億美元收購了 Kite Pharma,以獲得 Yescarta。該公司以病毒學領域起家,最初是用於艾滋病毒的聯合療法,這些療法幫助改變了標準療法,然後是用少數幾種丙型肝炎藥物,這些藥物可以治癒幾乎 100% 的病例。
自 8 月份首次披露收購 Kite 的意向以來,吉利德公司的市值已上漲約 9%。這家加州製藥商現在的價值超過 1050 億美元。
