美國食品藥品監督管理局（FDA）週五批准了一種新藥，以減少與鐮狀細胞病這種罕見血液疾病相關的併發症。
該藥物 Endari 由私人控股公司 Emmaus Medical 生產，是近 20 年來首個獲得 FDA 批准的鐮狀細胞病新療法。然而，Endari 中的活性成分 L-谷氨醯胺是一種可以在櫃檯購買的舊化學物質，這可能會使 Emmaus 難以獲得保險覆蓋。
在 Emmaus 的關鍵臨床試驗中，與安慰劑相比，使用 Endari 治療 48 周可減少因鐮狀細胞疼痛危機而住院就診的頻率和時長。該藥物常見報告的副作用包括便秘、噁心和頭痛。
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鐮狀細胞病是一種罕見的遺傳性疾病，其特徵是紅細胞呈異常鐮刀狀。這些畸形的紅細胞會堵塞血管，切斷身體組織的氧氣供應，導致劇烈疼痛和器官損傷。
根據美國國立衛生研究院的資料，美國約有 10 萬人患有鐮狀細胞病。
雖然 Endari 專注於減少鐮狀細胞病的併發症，但 Bluebird Bio 正在開發一種基因療法來治療該疾病的根本原因並可能治癒患者。使用 CRISPR 基因編輯技術的研究旨在實現相同的目標。
其他致力於開發針對鐮狀細胞病的新型藥物的公司包括 Global Blood Therapeutics 和 Novartis。