美國食品和藥物管理局（FDA）週一批准了一種有爭議的藥物，用於治療杜氏肌營養不良症，這是一種罕見疾病，會導致男孩們坐輪椅並早逝。該決定是在就製藥公司 Sarepta Therapeutics 是否提供了足夠的證據來證明其藥物 eteplirsen 對患者有意義的影響進行了數月的漫長辯論之後做出的。
在做出決定時，該機構實際上推翻了自己醫療人員的意見，這些人員在今年早些時候質疑了該藥物的有效性，原因是人們擔心一項小型臨床試驗。這場爭論引發了關於批准藥物的標準，但一些 FDA 官員也承認，對於某些罕見疾病患者而言，未滿足的醫療需求有必要根據一項名為加速批准的計劃給予批准。
“在罕見疾病中，新藥開發尤其具有挑戰性，原因是每種疾病的影響人數很少，並且對許多疾病缺乏醫學瞭解，”負責審查藥物的機構部門負責人 Janet Woodcock 博士在一份宣告中說。
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然而，作為批准的條件，Sarepta 將必須進行一項為期兩年的隨機對照試驗，以驗證該藥物的臨床益處。其目的是確定該藥物是否真的能改善運動功能。如果試驗失敗，FDA 可能會撤銷批准。
這一批准讓一個疲憊不堪但聲音洪亮的家長群體感到高興，他們堅定的遊說努力讓人想起三十年前迫使監管機構批准艾滋病治療方法的運動。FDA 的認可也讓投資者感到興奮，他們讓 Sarepta 的股價飆升，同時也為其他正在研究杜氏肌營養不良症治療方法的公司注入了新的活力。該股票在最初的訊息釋出後上漲了 70%。
Sarepta 藥物的命運一直受到密切關注，因為它被認為是 FDA 和患者群體之間日益激烈的鬥爭的試金石，患者群體希望該機構對批准滿足未滿足醫療需求的藥物採取更廣泛的看法。在這種情況下，患者倡導者希望 FDA 使用加速審批流程來批准 eteplirsen。 這種方法依賴於臨床試驗中的替代結果來表明一種藥物可能具有但不保證有益處。
然而，走到這一刻，卻是一條漫長而複雜的道路，因為 FDA 和 Sarepta 就幾個技術性但重要的細節反覆爭吵。
一個關鍵問題是該藥物是否可以充分產生更高水平的稱為肌營養不良蛋白的蛋白質。如果沒有這種蛋白質，肌肉纖維就會退化，自願運動變得不可能。FDA 還對 Sarepta 用來證明其論點的一項小型 12 名患者的臨床試驗的結果，以及試驗參與者進行的六分鐘步行測試的可行性提出了質疑。此外，該公司未能按照 FDA 的要求進行涉及使用安慰劑的更大規模的試驗。
鑑於這些擔憂，FDA 諮詢小組在四月份投票認為該藥物不應獲得批准，並且以微弱的優勢，也同意該藥物似乎沒有效果。他們的建議是在為期一天的會議上提出的，會議上充斥著來自父母和孩子的充滿情感的懇求，其中一些人坐著輪椅出現。
儘管結果如此，該機構似乎暗示父母不應失去希望。在旨在安撫人群的講話中，負責批准藥物的機構部門負責人 Janet Woodcock 說，“根據今天提出的資料，有可能得出不同的結論……未能批准一種在毀滅性疾病中實際起作用的藥物——這些後果是極端的。”
因此，FDA 向 Sarepta 發出了一個出乎意料的要求，要求 Sarepta 提供來自 13 名參與正在進行的試驗的男孩的肌肉活檢的更多資料，以確定該藥物可能產生肌營養不良蛋白的程度。此舉表明 FDA 試圖尋找其他方法來批准這些藥物，儘管有些人認為該機構試圖為辯稱他們在釋出拒絕之前已盡一切努力奠定基礎。
經 STAT 許可轉載。本文最初發表於 2016 年 9 月 14 日