南希·古德曼希望儘可能多地陪伴她垂死的孩子。 但即使十歲的雅各布的腦癌惡化，古德曼還是花了幾個月的時間聯絡正在開發可能幫助他的藥物的製藥公司。
美國的“同情使用”法律允許製藥公司向急需藥物的患者提供未批准的藥物，但許多公司幾乎或根本不提供關於如何申請這些治療的資訊。 他們通常不願回應此類請求提供藥物，尤其是在藥物庫存有限的情況下，儘管代表個別患者的媒體宣傳有時會讓公司感到尷尬，從而提供未批准的治療。 軼事表明，金錢和人脈也很有影響力。
現在，倫理學家和醫學專家正在測試他們希望更公平的系統來分配短缺藥物。 該方法於 6 月 6 日在美國伊利諾伊州芝加哥舉行的美國臨床腫瘤學會會議上提出，其靈感來源於用於優先分配器官移植的方法。 在一個測試案例中，研究人員與強生製藥公司合作，以確定如何分配有限的達雷妥尤單抗（一種旨在治療多發性骨髓瘤的實驗性藥物）。
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由 10 人組成的小組梳理了 76 份匿名申請，以確定該藥物對每個人的有效性，最終批准了 60 份。 “很難拒絕，因為人們會死亡，”紐約大學朗格尼醫學中心的生物倫理學家亞瑟·卡普蘭說，他正在領導這項工作。 但他說，系統化的方法可以幫助公司做出公正的決定。
在古德曼的案例中，她聯絡的八家公司中有六家從未回應。 另外兩家拒絕給她的兒子提供他們的藥物，因為這些治療從未在兒童身上進行過測試。 雅各布·古德曼於 2009 年去世，他的母親後來在華盛頓特區創立了倡導組織“兒童對抗癌症”。
馬薩諸塞州波士頓布里格姆婦女醫院的醫療保健倫理學家亞倫·凱塞爾海姆說，公司可能有很多合理的理由拒絕提供未批准的藥物。 請求此類治療的人通常病情非常嚴重，公司擔心他們在接受藥物治療期間死亡會降低該化合物獲得食品和藥物管理局 (FDA) 批准的機會。 讓患者獲得實驗性藥物也可能會阻止他們參加可能分配安慰劑的對照試驗，並減少試驗中可用的藥物。
“這些請求是我作為一名醫生面臨的最艱難的決定之一，”新澤西州泰特斯維爾強生公司的首席醫療官阿姆裡特·雷說。 “這是一個我們必須仔細權衡的權衡。”
自 2014 年以來，已有 28 個州頒佈了“嘗試權”法律，允許公司在不涉及監管機構的情況下向患者提供藥物。 卡普蘭稱這些法律為“感覺良好”的法律，因為 FDA 批准了它收到的大部分同情使用請求。 （尚不清楚有多少申請被公司拒絕並且從未到達 FDA。）
賓夕法尼亞州費城兒童抗癌聯盟倡導組織主席維基·本格爾說，“嘗試權”法規導致患者誤解了公司決定提供或拒絕藥物的因素。 “這暗示公司和 FDA 如果透過申請，就是仁慈的天使，如果拒絕申請，就是沒有同情心的魔鬼。”
這種缺乏透明度和公司溝通不暢的情況，導致許多患者及其家人發起社交媒體活動，以獲得未批准的藥物。
最著名的案例可能發生在 2014 年，當時七歲男孩喬什·哈迪的家人在 Facebook 上發起了一場活動，要求使用一種名為 brincidofovir 的未批准抗病毒藥物來治療危及生命的感染。 其製造商，北卡羅來納州達勒姆的 Chimerix 公司拒絕了這一請求，理由是給喬什以及任何後續請願者提供該藥物，將減少正在進行的臨床試驗中可用的化合物。 幾天之內，Facebook 頁面和 Twitter 活動 #savejosh 就登上了國家電視臺。 Chimerix 迅速建立了一項小型臨床試驗，喬什成為其首位患者。
“每位 CEO 第二天早上醒來都會說，‘天哪，這可能發生在我身上’，”伊琳娜·格拉西莫夫說，她在“兒童對抗癌症”組織指導一個專案，幫助癌症患兒的父母向公司請願以獲得藥物。 （FDA 正在努力簡化這一流程。 6 月 2 日，它釋出了新表格，以簡化同情使用上訴的提交。）
前 Chimerix 執行長肯尼斯·莫克表示，此後有數十家公司聘請他擔任此類問題的顧問。 他的建議很簡單：每家公司都應該建立一個透明的系統來處理同情使用請求，並以 FDA 為指導。 這與華盛頓特區行業組織生物技術創新組織的建議一致，該組織鼓勵其成員制定明確的政策，以解釋他們是否提供擴大訪問許可權，並幫助醫生申請藥物。 該組織負責科學政策的高階副總裁凱·霍爾科姆說：“為了方便人們聯絡我們，這是我們至少可以做的。”
卡普蘭和雷計劃在今年晚些時候在另一種療法上測試他們的系統——可能是精神健康藥物或兒童疫苗。 卡普蘭希望更多公司採用這種方法，並設想最終建立一個同情使用諮詢小組來幫助小型公司。
莫克警告說，這種方法可能不適用於每種藥物或公司，但他喜歡它如何幫助創造公平的競爭環境。 “如果喬什是一個 37 歲的踢狗和吸菸的傢伙，他就不會得到像一個可愛的七歲男孩那樣的支援，”他說。
患者倡導者也支援卡普蘭的藥物分配系統。 “將其交到了解藥物可能性的人手中是合理的，”本格爾說。
但許多人也希望 FDA 制定激勵措施，鼓勵公司為同情使用提供藥物。 在此之前，或者在公司採用卡普蘭的計劃等專案之前，社交媒體活動和其他公眾呼籲可能是某些患者的唯一選擇。 “我會這樣做，”古德曼說。 “我會做任何事來拯救我的孩子——做任何事來給雅各布多幾個月的時間。”
本文經許可轉載，並於2016 年 6 月 7 日首次發表。