旨在預防嬰兒腦損傷的實驗性治療

神經科學的進步正在推動療法的發展,這些療法可以拯救成千上萬最脆弱的患者

神經科學家和醫生們已經開始著手他們希望成為新生兒腦損傷預防治療領域的一場革命。

每年有多達 80 萬嬰兒在出生前後因血液和氧氣停止流向大腦而死亡。數千名嬰兒出現腦損傷,導致長期的精神或身體殘疾,如腦癱。醫生們幾乎沒有預防這種情況的工具,但他們樂觀地認為,目前正在進行的臨床試驗將改變現狀。

這些試驗的起因是神經科學家在 20 世紀 90 年代意識到某些腦損傷是可以修復的。這一發現引發了基礎研究的熱潮,而這些研究成果現在才剛剛在臨床上實現。


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1 月份,美國一項研究將開始測試激素促紅細胞生成素 (EPO) 與低溫療法(將嬰兒冷卻至 33.5°C)結合使用是否可以在出生後數小時內預防腦損傷。澳大利亞的一項試驗已經在測試這種療法。包括美國、中國和瑞士在內的國家的醫生正在早產兒身上測試 EPO 以及其他療法,如褪黑激素、氙氣、氬氣、鎂、別嘌呤醇和足月嬰兒的臍帶血。

馬薩諸塞州波士頓兒童醫院的神經科醫生 Janet Soul 說:“世界對我們來說真的改變了。”

治療性 低溫療法是第一個成功的療法:過去十年的臨床試驗表明,它可以 將死亡和主要腦發育障礙的風險降低 多達 60%。現在,對於發達國家在出生時大腦缺血缺氧的嬰兒來說,低溫療法已成為標準療法。

Soul 說:“我無法形容能夠為這些嬰兒做些什麼,而不是站在那裡眼睜睜地看著他們癲癇發作,這種感覺有多麼棒。”

但是,由於低溫療法並非對所有嬰兒都有效,科學家們決定看看將其與其他療法結合使用是否會有所幫助。早在 1993 年在小鼠腦細胞中發現 EPO 之前,人們就知道 EPO 可以促進紅細胞的生成,並且醫生經常使用 EPO 來治療貧血。西雅圖華盛頓大學的神經科學家 Sandra Juul 想知道這種促進血液生成的激素在大腦中有什麼作用。在隨後的動物研究中,她發現這種激素可以阻止腦細胞死亡並幫助大腦自我修復。這在幾年後促成了首次臨床試驗,結果表明 EPO 可以預防嬰兒的腦損傷。

繼續前進

6 月,Juul 及其同事進行的一項研究報告了在嬰兒出生後立即給數十名有腦損傷風險的嬰兒服用 EPO 或安慰劑以及誘導低溫療法的結果。接受 EPO 治療的嬰兒在五天後進行的磁共振成像測試中,顯示出腦損傷跡象的可能性低於接受安慰劑的嬰兒。

這些結果促成了即將到來的臨床研究。該試驗由 Juul 和加利福尼亞大學舊金山分校的兒科神經科醫生 Yvonne Wu 共同領導,將在嬰兒出生後 24 小時內招募來自美國各地 17 家醫院的 500 名有腦損傷風險的嬰兒。

所有嬰兒都將接受低溫療法治療。其中一半將在七天內接受五劑 EPO;另一半將接受生理鹽水注射。這項耗資 1000 萬美元的試驗將衡量這種激素是否能在 2 歲時促進兒童的身心健康。

研究人員還在美國和歐洲對最早在 23 周出生的嬰兒進行 EPO 測試。與足月嬰兒相比,此類早產兒更易發生腦損傷,而較小的研究對於在這些極早期病例中使用 EPO 的益處得出了相互矛盾的結果。

但蘇黎世大學的新生兒科醫生 Giancarlo Natalucci 曾參與一項瑞士試驗,該試驗發現 EPO 並未改善接受早產兒治療的 2 歲兒童的健康狀況,他表示劑量等因素可能是造成這種結果的原因。他仍然認為這種療法值得研究。

這些試驗難以進行,因為很難判斷症狀是治療的副作用還是嬰兒潛在損傷的結果。

儘管困難重重,Juul 和其他研究人員仍在繼續努力,他們的動力來自於幫助世界上最小的患者的願望。Juul 說:“他們非常需要幫助。”

本文經許可轉載,最初於 2016 年 11 月 30 日 發表。

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