一項研究性阿爾茨海默病藥物在一項大型臨床試驗中顯著減緩了患者的認知衰退，這一齣乎意料且史無前例的結果可能會促使該療法的製造商冒險尋求提前批准。
在這項研究中，渤健和衛材公司的一種藥物的最高測試劑量在延緩阿爾茨海默病的記憶破壞效應方面明顯優於安慰劑。18個月後，接受該藥物BAN2401治療的患者在認知測試中的表現比接受安慰劑的患者好30%。
在阿爾茨海默病協會國際會議上公佈的這些資料，對神經病學家來說是一個積極的驚喜，他們多年來一直在關注曾經很有希望的療法在臨床試驗中失敗。
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但也有一些注意事項。這項2期試驗採用了多種統計方法，但未能實現其主要目標。四種劑量的BAN2401並未優於安慰劑，而高劑量僅在161名患者身上進行了測試。此外，渤健和衛材用於衡量智力的指標是一種自制的綜合指標，以前從未被用於贏得美國食品藥品監督管理局的批准。
梅奧診所阿爾茨海默病研究中心主任羅納德·彼得森博士說：“我將保持謹慎樂觀的態度。我認為這些資料很有趣。效應量聽起來合理，該藥物似乎是安全的，而且從生物學角度來看，該藥物似乎正在起作用。”
但是，他補充說，“你真的希望看到一個3期試驗來重複這些結果。”
他是否會得到一個仍然是一個懸而未決的問題。
儘管華爾街不斷提出疑問，但渤健和衛材尚未表示他們是否會進行更大規模的研究來理清BAN2401的益處，還是直接帶著2期結果去找FDA。本月早些時候，衛材神經病學部門首席醫療官林恩·克萊默博士表示，該公司認為2期試驗是“後期階段”，並表示將在今年晚些時候與監管機構會面時討論使用它來贏得批准的可能性。
目前尚不清楚FDA是否會降低傳統上為阿爾茨海默病療法設定的高門檻，過去，阿爾茨海默病療法需要兩項3期試驗才能獲得批准。
如果BAN2401獲得成功，它可能會結束阿爾茨海默病領域長達一代人的痛苦失望，該領域在15年以上的時間裡沒有看到新的獲批療法。一次又一次，療法在早期測試中顯示出希望，但在最後階段卻一無所獲，這讓患者、醫生和科學家感到沮喪。與此同時，這種疾病只會變得更加普遍，影響了超過570萬美國人，每年給美國造成超過2500億美元的損失，據阿爾茨海默病協會稱。
BAN2401的結果將受到投資者的熱烈歡迎。由於分析師預測2期試驗的資料略為積極，渤健的股價在過去一個月上漲了近30%。實際結果超過了華爾街的共識，使渤健走上了進一步增長的道路。
BAN2401是一系列阿爾茨海默病療法的一部分，這些療法基於有毒斑塊（稱為澱粉樣蛋白）是導致該疾病對大腦產生腐蝕性影響的原因。所謂的澱粉樣蛋白假說得到了大量遺傳資料的支援，但沒有一種針對這些斑塊的藥物能夠在大型試驗中顯著影響該疾病。
這就是BAN2401如此令人驚訝的原因。在2期試驗中，該藥物的最高劑量對大腦中的澱粉樣蛋白積聚產生了顯著影響，81%的患者從澱粉樣蛋白陽性轉為澱粉樣蛋白陰性。除了對衛材專有的認知測量指標產生影響外，該劑量在一種名為ADAS-cog的公認指標上，與安慰劑相比，認知衰退減少了47%。
阿爾茨海默病協會全球科學倡議主任吉姆·亨德里克斯博士說：“這真的讓我覺得他們抓住了要點，我們看到的這種效果是真實的。”
他說，下一步應該是招募另一項規模更大的試驗，以分離出最佳BAN2401劑量，並測試它是否可以重現其希望。