摘自 《自然》雜誌
歐洲藥品監管機構首次推薦一種基因療法藥物進行批准。
Glybera是一種治療患者無法產生足夠酶來分解脂肪的療法，得到了歐洲藥品管理局（EMA）人用藥品委員會（CHMP）的支援。這項建議必須得到歐盟委員會的批准才能生效，但委員會拒絕該建議的情況並不常見。
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基因療法包括將基因轉移到患者體內以治療他們的疾病。在這種情況下，Glybera使用注射到患者體內的病毒來傳遞用於產生脂蛋白脂肪酶（LPL）的基因的工作副本。LPL缺乏症的發病率不超過百萬分之一或二人。
早在2004年，中國就成為第一個批准基因治療產品商業化使用的國家，用於治療癌症。但歐洲和美國尚未批准任何基因治療方法，而且該領域一直受到諸如致癌性等問題的困擾。
Glybera的所有者、總部位於阿姆斯特丹的公司uniQure的執行長Jörn Aldag表示，EMA今天的公告對基因治療界來說是一個“早就應該出現的訊號”，表明情況正在發生變化。“它釋放了潛力，”他告訴《自然》雜誌。“你會看到更多的投資湧入。”
“好訊息”
美國食品和藥物管理局孤兒產品開發辦公室前負責人、現任獨立顧問蒂姆·科特表示，這項批准是“驚人的，好訊息。它使歐洲處於領先地位。”
Glybera此前曾收到CHMP和EMA高階療法委員會（CAT）的負面意見，該委員會為前沿療法提供建議。然而，在重新評估僅那些因LPL缺乏症而經歷嚴重或多次胰腺炎發作的患者的治療後，CAT在6月份給出了積極意見，並且現在得到了CHMP的認可。
CHMP代理主席托馬斯·薩爾蒙森在一份宣告中表示，Glybera的風險和收益評估“既有方法”受到了病症罕見性和資料不確定性的挑戰。
“這項申請的評估是一個非常複雜的過程，但Glybera在比最初申請更受限制的適應症中的使用，針對的是最需要治療的患者群體，以及[CAT]的額外分析，增加了所提供資料的穩健性，並使CHMP得出結論，Glybera的益處大於其已知風險，”他說。
CHMP的建議最終僅在“特殊情況”的指定下給出。這允許在沒有大規模臨床試驗的情況下批准治療方法，並且用於針對僅影響少量患者的疾病的療法，在這種情況下，大規模試驗幾乎是不可能的。Glybera在三項研究中對27名患者進行了測試。UniQure將必須建立一個註冊系統來監測接受治療的患者的情況，該註冊系統將由EMA審查。
緊隨Glybera之後的是另一種針對免疫缺陷疾病ADA-SCID的基因療法。然而，這是一種“體外”治療，涉及對患者提取的骨髓細胞進行基因療法，然後將其注射回患者體內。
這種療法現在得到了總部位於倫敦的製藥巨頭葛蘭素史克公司的支援，在審批過程中僅次於Glybera，分子生物學家、法國生物技術研究所Genethon的科學主任、參與該療法研究的富爾維奧·馬維利奧說。
“這兩種以目前基因療法可用的兩種形式——體外和體內——出現的產品的例子都進入了最後階段，這對整個領域來說都是好訊息，”他說。