在九月初的新聞釋出會上，有人問唐納德·特朗普總統他認為COVID-19疫苗可能在何時上市。 他的預測很樂觀：“我們很快就會有疫苗，”特朗普說。“甚至可能在一個非常特殊的日子之前——你知道我在說什麼日子。”
特朗普當然指的是11月3日的總統選舉。 但在那之前疫苗能夠上市供公眾使用的可能性似乎很小。 新藥和疫苗通常在獲得監管批准之前要經過漫長的審查過程。 然而，COVID-19疫苗預計將根據緊急使用授權（EUA）協議釋出，該協議允許在國家衛生危機期間銷售未經批准的醫療產品。 10月6日，白宮同意新的EUA指南，該指南要求COVID-19疫苗開發商至少監測其III期臨床試驗受試者兩個月，以觀察副作用和嚴重疾病。 美國食品和藥物管理局（FDA）負責管理EUA，將於10月22日舉行一場備受期待的會議，以討論COVID-19疫苗的有效性、安全性和生產標準。 但FDA建議的兩個月觀察期使得選舉前批准疫苗成為不可能。
然而，EUA可能會使首批成功的COVID-19疫苗在2021年初提供給一線工作人員，儘管在美國普通人群中的分發將需要更長的時間，首先是老年人和其他高危人群，然後是年輕人和更健康的人，他們可能要到年底才能獲得疫苗，費城兒童醫院疫苗教育中心主任、兒科醫生保羅·奧菲特說。 FDA已經為診斷測試、醫療裝置和療法等產品授予了數百項與COVID相關的EUA，包括恢復期血漿和羥氯喹（後者後來被撤銷）。
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“所有COVID-19疫苗開發商都首先尋求EUA，”加利福尼亞州拉霍亞斯克裡普斯研究所轉化醫學研究所所長、心臟病專家埃裡克·託波爾說，他曾指導過許多跨國臨床試驗（儘管沒有疫苗試驗）。 “等待正式許可毫無意義。”
定義成功
獲得EUA取決於獨立審查員如何在III期臨床試驗資料的定期讀數中判斷疫苗的效能。 這些試驗每項都招募了數萬人，並且還是雙盲的——這意味著受試者和實驗者都不知道哪些參與者接種了疫苗，哪些參與者接種了安慰劑。 這些試驗旨在持續進行，直到疫苗組和對照組合計的症狀性感染人數達到150例。 如果疫苗將疫苗接種組的症狀性感染風險降低一半，它將達到FDA批准的最低標準。
審查中期資料讀數的審查員將尋求比這更好的保護。 輝瑞公司於7月27日開始對其疫苗進行III期試驗，計劃在症狀病例數達到32例時進行首次讀數。該公司預計這可能在本月發生，使其成為潛在EUA的第一順位。 統計閾值的設定使得，如果在那個時間點，疫苗接種組的COVID病例數至少比未接種疫苗的受試者低五倍，那麼審查員可以宣佈具有壓倒性的功效。 輝瑞公司發言人說，在這種情況下，公司將“與監管機構協商下一步措施”，其中可能包括EUA。 在10月16日的一封公開信中，輝瑞董事長兼執行長阿爾伯特·布林拉寫道，如果有效性資料為陽性，公司將在“11月第三週達到安全里程碑後不久”在美國申請EUA。 該公司的研究方案還包括分別在62例、92例和120例病例時進行資料讀數，儘管疫苗在每個步驟必須達到的保護量逐漸下降，直到達到FDA的最低目標50%。
其他競相開發COVID-19疫苗的公司正在採取一種不那麼激進的方法：例如，位於馬薩諸塞州劍橋市的Moderna公司計劃在其研究物件中達到53例病例時進行首次資料讀數，並在106例病例時進行另一次讀數。 該公司預計將在11月下旬申請EUA。 與此同時，強生公司最近暫停了其臨床試驗，此前一名參與者生病。 在此延遲之前，阿斯利康也曾出現類似的暫停，此後該公司已在美國境外恢復了試驗。
批准後會發生什麼
一個重要的問題是疫苗開發商在獲得EUA後將如何繼續評估安全性和有效性。 FDA表示，他們應在其EUA申請中包含監測疫苗長期效能的策略，並生成支援未來許可所需的資料。 該機構還強調，公司應儘可能長時間地繼續收集安慰劑對照試驗資料。 然而，輝瑞公司的代表在一封電子郵件中表示，如果中期讀數顯示出壓倒性的功效，他們可以選擇揭盲資料，為安慰劑接受者接種疫苗，然後以非盲方式跟蹤所有受試者——這意味著實驗者和參與者都將知道誰接種了疫苗。（輝瑞發言人後來表示，該公司只有在獲得監管部門批准後才會揭盲研究。）
西雅圖弗雷德·哈欽森癌症研究中心生物統計學家彼得·吉爾伯特說，揭盲資料的問題在於，受損的對照組“使得確定疫苗的風險和益處變得更加困難，特別是它對嚴重疾病的保護程度——嚴重疾病不如輕度感染那麼常見”，他曾幫助美國領先的候選疫苗設計臨床試驗。
託波爾認為，再過幾周，開發商就可以積累150例病例，這可能使他們能夠更全面地評估對嚴重疾病的保護，尤其是在老年人和其他弱勢群體中。 “不應該有任何捷徑，”他說。“我們談論的是給數十億人接種這些疫苗。 你不能冒著損害公眾信任的風險。”
羅格斯大學羅伯特·伍德·約翰遜醫學院的傳染病專家帕特里夏·惠特利-威廉姆斯也表達了同樣的擔憂，她擔心主要治療非裔美國人和其他有色人種的醫生可能不願意推薦他們認為在這些人群中尚未得到充分測試的疫苗。 非裔美國人因COVID-19住院的比例是白人的近三倍，因此在疫苗接種方面，“我們需要時間來觀察所有種族、年齡和性別群體中可能存在的危害，”她說。
吉爾伯特說，儘管如此，如果疫苗的中期審查顯示出非常高的有效性——例如，90%或更高——將會有“適當的壓力立即將其提供給對照組”。 他說，這些情況目前正在討論中，未知的是，如果有機會，有多少對照組受試者會選擇接種疫苗。 吉爾伯特補充說，更多的安全性和有效性資料將來自所謂的IV期研究，該研究監測疫苗上市後接種疫苗的人群。 進行這些研究的一種方法是研究人員仔細查閱健康資料，尋找嚴重COVID-19病例，並評估其中的疫苗接種史。
疫苗開發商已經開始為預計將成為歷史上最大規模的免疫計劃做準備。 全球航運公司DHL的生命科學和醫療保健總裁拉里·聖昂熱表示，輝瑞和Moderna開發的“mRNA疫苗”需要儲存在零下70攝氏度以下的溫度中，這將面臨最大的分發挑戰，尤其是在氣候惡劣的發展中國家部分地區。 聖昂熱說，即使疫苗生產正在加速以滿足全球需求，物流行業也在建立一些國家“目前沒有的”疫苗交付能力。 “這需要大量的計劃和遠見。 但世界完全理解將這些疫苗運送到這裡以實現某種程度的正常化是多麼重要。”