由於猴痘疫苗的供應仍然緊張，並且感染該疾病的人數持續攀升，醫生和研究人員正在尋求藥物特考韋瑞來緩解。在感染猴痘的動物身上，該抗病毒藥物已被證明可以降低其體內病毒的數量，並減少皮膚上形成的充滿液體的“痘”病變的數量。
然而，人體功效資料非常有限，這使得一些研究人員和監管機構對授權特考韋瑞的廣泛使用持謹慎態度。但是猴痘患者——特別是那些患有重症的患者，重症會導致劇烈疼痛、疤痕，在極少數情況下還會導致死亡——正在懇求獲得該藥物。
該藥物的臨床試驗現在正在啟動，但結果仍需數月才能公佈。《自然》雜誌與傳染病專家進行了交談，以瞭解特考韋瑞的工作原理，以及評估其對人類猴痘是否有效仍需要哪些資料。
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什麼是特考韋瑞，它是如何工作的？
在2001年美國炭疽襲擊事件之後，裝有致命細菌孢子的信件被寄給媒體組織和政治家，位於馬里蘭州貝塞斯達的美國國家過敏和傳染病研究所獲得了資金支援，以開發針對可能被用作生物武器的病原體的治療方法。生物安全官員特別擔心天花，天花會殺死約30%的感染者。儘管該疾病在40多年前已被根除，但令人擔憂的是，天花病毒可能會從世界各地仍儲存樣本的實驗室意外釋放或被武器化。
資金的湧入幫助特考韋瑞得以問世。該抗病毒藥物透過阻止正痘病毒（如天花）產生某種蛋白質來發揮作用。一旦此類病毒劫持宿主細胞並複製，新形成的病毒就會利用這種蛋白質從受感染的細胞中逃逸並傳播到其他細胞。SIGA Technologies 是一家總部位於紐約市的製藥公司，生產特考韋瑞，該公司首席科學官丹尼斯·赫魯比說，特考韋瑞透過阻止病毒製造蛋白質，“基本上將病毒困在受感染的細胞內”，讓免疫系統的抗體和 T 細胞來處理這種情況。
赫魯比說，研究人員在設計這種抗病毒藥物時考慮到了天花。但由於它針對的是其他正痘病毒（包括猴痘病毒）也使用的一種蛋白質，科學家們認為這種藥物也可能馴服猴痘。
是否有任何證據表明特考韋瑞對猴痘有效？
2018 年對約 450 人進行的一項試驗（其中 90 人接受了安慰劑）表明，該藥物是安全的，副作用很少。但證明其對人類正痘病毒的療效則較少被探索。
當美國食品和藥物管理局 (FDA) 在 2018 年考慮批准該藥物用於治療天花時，該機構承認，透過感染人類天花病毒或任何其他正痘病毒來測試該藥物是不可行或不道德的。相反，FDA 給予 SIGA 一項例外，允許其使用來自動物研究的療效資料。
研究人員在感染猴痘病毒的非人類靈長類動物和感染兔痘病毒的兔子身上測試了特考韋瑞。在這兩種情況下，感染後四天接受抗病毒藥物的動物的存活機會更高，病變更少，病毒載量也低於接受安慰劑的動物。
設在弗吉尼亞州阿靈頓的美國傳染病學會主席丹尼爾·麥奎倫說，目前全球猴痘疫情爆發迄今為止僅提供了特考韋瑞在人體中有效性的軼事證據。幾項針對少數猴痘患者的觀察性研究2,3發現，在醫生給藥特考韋瑞後一天內，新的病變停止形成。《自然》雜誌看到的一份手稿草案顯示，一項對中非共和國 14 人給藥該藥物的研究發現，參與者的病毒載量在四天內顯著下降，中非共和國的病毒株毒性更強，已流行數十年。這些研究並未確定藥物療效，因為它們沒有對照組來比較結果。
世界各地的醫生都很難獲得特考韋瑞。為什麼？
歐盟和英國已批准特考韋瑞用於猴痘，使用的也是 FDA 審查過的動物研究，這在一些國家 облегчило 了該藥物的獲取。然而，該公司發言人霍莉·史蒂文斯說，SIGA 迄今為止僅接受了包括美國和加拿大在內的 11 個國家的訂單。（史蒂文斯拒絕透露其他國家。）這意味著獲得該藥物的機會仍然非常有限——尤其是在中非和西非部分地區，猴痘已蔓延數十年，並已造成最多的死亡。
在美國，FDA 尚未授權特考韋瑞用於治療猴痘，因為該機構表示，該疾病尚未根除，因此仍有可能在人體中測試該藥物。這意味著美國醫生只能透過美國疾病控制與預防中心 (CDC) 請求特殊許可才能獲得該藥物，該藥物被認為是用於治療猴痘的實驗性藥物。這種繁文縟節讓許多醫生不願開特考韋瑞，即使該國擁有 170 萬療程的儲備——主要用於治療天花。
馬里蘭州巴爾的摩市約翰·霍普金斯大學彭博公共衛生學院的傳染病專家阿梅什·阿達利亞說，所需的檔案對必須兼顧患者的臨床醫生來說是一個巨大的負擔。CDC 最近使一些表格成為可選表格，並允許醫生在向人們給藥後提交表格。CDC 發言人斯科特·保利說，它還在與 FDA 合作，以進一步調整流程。
麥奎倫說，FDA 發現自己處於“棘手境地”。在 COVID-19 大流行期間，該機構因授權緊急使用羥氯喹等藥物而受到批評，結果證明這些藥物無效。他說，完全開放特考韋瑞的獲取可能會阻礙確定該藥物療效的臨床試驗，因為如果人們有機會接受安慰劑，他們可能不想參加試驗。FDA 沒有回覆《自然》雜誌的詢問。
現在正在收集哪些資料，科學家們還想知道什麼？
首批隨機對照試驗正在加拿大、剛果民主共和國、英國和美國設立；臨床醫生已開始招募英國試驗的參與者，其他試驗也希望很快開始。
赫魯比說，研究人員計劃招募輕症猴痘患者。如果他們住院，參與者將有機會接受該藥物，即使他們是安慰劑組的一部分。他補充說，他預計會在幾個月內看到第一批資料。
哥倫比亞大學紐約市的傳染病醫生傑西卡·賈斯特曼說，除了這些療效試驗外，測試該藥物是否也能預防感染也會有所幫助，方法是在接觸猴痘病毒之前或在一個人發現自己已暴露於猴痘病毒後幾天內預防性給藥。她說，對於艾滋病毒，預防性使用抗病毒藥物在預防病毒方面非常有效——這種策略也可能適用於猴痘。
在一些國家，臨床醫生一直在試驗使用天花疫苗，人們認為天花疫苗對猴痘有效，方法是在一個人接觸猴痘病毒後不久向他們提供疫苗。但最常見的疫苗是分兩劑給藥，並且在第一劑接種後需要六週才能達到峰值效力，這意味著使用疫苗進行暴露後預防可能不是很有效。賈斯特曼說，在這種情況下，一種經驗證有效的抗病毒藥物可能會派上用場，因為它可能比疫苗更快地起效。
麥奎倫說，迫切需要更多關於抗病毒藥物如何在人體中起作用的資訊，儘管他承認未來的任務很艱鉅。他說：“我們正試圖弄清楚一種藥物是否在呈指數級增長的疫情中起作用，並且我們希望同時阻止疫情。”
本文經許可轉載，並於 2022 年 8 月 25 日首次發表。