根據11月2日發表在《新英格蘭醫學雜誌》上的一項研究，患有罕見型別囊性纖維化的人在服用一種實驗性藥物僅兩週後，體重開始增加，呼吸能力也比未接受治療的人更好。如果獲得美國食品和藥物管理局的批准，這種曾被稱為VX-770，現在被稱為伊瓦卡託的藥物，將成為首個針對導致該疾病的潛在蛋白質缺陷的藥物。
這些發現尤其引人注目，因為該藥物的益處在為期48周的隨機雙盲、安慰劑對照試驗（可以進行的最嚴謹的科學調查型別）期間持續存在。
此外，臨床醫生早就知道，肺功能穩定且不減輕體重的囊性纖維化患者更有可能活得更久。但這並不一定證明伊瓦卡託可以延長壽命，但這種可能性令人興奮。“我已經參與臨床試驗30年了，”該研究的主要作者，華盛頓大學醫學院兒科教授邦妮·拉姆齊在西雅圖說。“我從未見過這種持續如此之久的改變。”
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據估計，全球約有70,000人患有囊性纖維化（CF），這種疾病會干擾呼吸系統和消化系統的正常功能。該藥物旨在對抗的特定蛋白質缺陷影響了約5%的CF患者。透過良好的預防保健和治療，大多數CF患者都能活到30多歲或40歲出頭。
要了解更多資訊，請閱讀《大眾科學》的專題文章《呼吸新鮮空氣》（預覽），文章介紹了伊瓦卡託和幾種可能在未來解決更常見囊性纖維化型別的化合物背後的研究。