囊性纖維化 (CF) 基金會已出售了其“風險慈善”模式支援開發的治療方法的專利權。Royalty Pharma 公司（從已上市藥物中累積專利費）為 Vertex Pharmaceuticals 公司的 Kalydeco（ivacaftor，伊伐卡託）的專利權支付了 33 億美元。
風險慈善模式於 20 世紀 90 年代後期採用，該模式讓基金會為製藥公司提供前期資金，以幫助降低開發治療 CF 藥物的財務風險。它向 Vertex 提供了總計 1.5 億美元的資金，以支援該公司的 CF 藥物開發計劃。
除了這 33 億美元（據報道是其去年預算的 20 倍）外，該基金會還有望從 Vertex 生產的其他 CF 療法中獲得額外的專利費。這些療法包括兩種實驗性化合物，lumacaftor（盧馬卡託） 和 VX-661，以及它們的組合。Vertex 於 2014 年 11 月初申請了盧馬卡託和伊伐卡託組合的監管批准。該基金會表示，這些資金將使其能夠改進現有療法，支援新療法的開發，支援 CF 患者護理，以及支援尋找治療這種致命肺部疾病的方法。“患有 CF 的人和他們的家人現在需要我們的幫助，他們不能等待。出售我們的專利權使我們能夠開始加速我們的使命，”囊性纖維化基金會執行長羅伯特·比爾 (Robert Beall) 說。
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英國心臟基金會 (British Heart Foundation) 的轉化研究顧問安娜·奧博倫斯基 (Anna Obolensky) 說，“我們沒有像囊性纖維化模式那樣的模式，我們不太可能在短期內這樣做，但我們對風險慈善領域很感興趣”，尤其是當它涉及與其他健康慈善機構合作時。她最近對基金會資助的研究進行了為期四年的審查，以瞭解是否有潛在有用的轉化研究在臨床前階段被遺漏。
她說，“我們發現英國心臟基金會正在資助但沒有跟進其具有潛在轉化價值的研究”；科學家們對將其推進到臨床階段不感興趣，大學技術轉讓辦公室資源不足，而行業認為它風險太高。該基金會決定啟動一個 轉化獎項。“如果我們能夠資助到臨床前階段，那麼我們就可以降低風險，使其對行業具有吸引力，”奧博倫斯基解釋說。
與此同時，該基金會仍然對直接的行業合作保持警惕。“我們完全由公眾資助，並且是他們關於心血管健康的值得信賴的資訊來源。因此，我們獨立於行業對我們來說很重要，”奧博倫斯基說。
儘管如此，慈善機構很清楚他們資助的研究與另一端等待治療的患者之間存在斷層。MRC 技術 (MRCT) 是一家獨立的慈善機構，其業務是將早期學術研究推進到與製藥公司合作或建立初創公司的階段，“但通常是與製藥公司合作的活動，”公司合作關係主管邁克·約翰遜 (Mike Johnson) 解釋說。
MRCT 最近召集了 英國和美國 7 個神經退行性領域的慈善機構和基金會（一個沒有新藥的問題領域），啟動了一個名為 NeuroMap 的加速計劃。它的努力類似於 CF 基金會採用的解決方案。“製藥公司沒有推出新藥，因為這有風險且複雜，他們專注於其他領域。因此，這 7 個慈善機構齊聚一堂，為擱置的專案提供資金，”約翰遜說。“我們可以付費推進這些專案。我們支付到製藥公司可以將它們推向患者的程度。我們希望慈善機構從任何利潤中獲得少量回報，以便我們能夠再次這樣做。”
CF 基金會提供的資金專門用於與生物技術或製藥公司進行的特定、經過協商的 CF 研究專案。“我們透過嚴格的法律協議來確保每一美元的投資都符合推進[我們]使命的最佳利益，”一位基金會發言人解釋說。“美國患者可以使用的幾乎所有 CF 藥物都得益於基金會的支援。”
本文經《化學世界》許可轉載。本文於 2014 年 12 月 4 日首次發表。