一箇中國研究小組率先將使用革命性的 CRISPR-Cas9 技術編輯基因的細胞注入人體。
10 月 28 日，由成都四川大學腫瘤學家盧鈾領導的團隊將經過修飾的細胞注入一位患有侵襲性肺癌的患者體內，這是在成都華西醫院進行的一項臨床試驗的一部分。
早期使用另一種技術編輯的細胞進行的臨床試驗令臨床醫生感到興奮。賓夕法尼亞大學費城分校的免疫療法專家卡爾·瓊（Carl June）說，CRISPR 技術比其他技術更簡單、更高效，可能會加速將基因編輯細胞應用於臨床的競賽，他領導了早期的研究之一。
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“我認為這將引發‘人造衛星 2.0’，即中美之間在進步方面的生物醫學競賽，這很重要，因為競爭通常會改善最終產品，”他說。
瓊是計劃中的美國試驗的科學顧問，該試驗將使用 CRISPR 技術靶向參與者細胞中的三個基因，目標是治療各種癌症。他預計該試驗將於 2017 年初開始。北京大學的一個研究小組希望在 2017 年 3 月開始三項使用 CRISPR 技術對抗膀胱癌、前列腺癌和腎細胞癌的臨床試驗。這些試驗尚未獲得批准或資助。
蛋白質靶點
盧鈾的試驗在 7 月份獲得了醫院審查委員會的倫理批准。盧鈾說，參與者注射本應在 8 月份開始，但日期被推遲了，因為細胞培養和擴增花費的時間比預期的要長，而且團隊遇到了中國的十月假期。
研究人員從接受者的血液中提取免疫細胞，然後使用CRISPR-Cas9 停用其中的一個基因，CRISPR-Cas9 將 DNA 切割酶與分子嚮導結合在一起，分子嚮導可以被程式設計來精確地告訴酶在哪裡切割。被停用的基因編碼 PD-1 蛋白，該蛋白通常會抑制細胞的免疫反應：癌細胞會利用該功能進行增殖。
然後，盧鈾的團隊培養了經過編輯的細胞，增加了它們的數量，並將它們注射回患有轉移性非小細胞肺癌的患者體內。希望在沒有 PD-1 的情況下，經過編輯的細胞將攻擊並擊敗癌症。
安全第一
盧鈾說，治療進展順利，參與者將接受第二次注射，但因患者保密而拒絕透露詳情。該團隊計劃總共治療十人，每人將接受兩次、三次或四次注射。這主要是一項安全性試驗，參與者將接受為期六個月的監測，以確定注射是否會引起嚴重的副作用。盧鈾的團隊還將在那段時間之後觀察他們，看看他們是否似乎從治療中受益。
其他腫瘤學家對 CRISPR 進入癌症治療領域感到興奮。“能夠做到這一點的技術令人難以置信，”紐約市哥倫比亞大學醫學中心的奈耶爾·里茲維（Naiyer Rizvi）說。義大利巴勒莫大學的安東尼奧·魯索（Antonio Russo）指出，中和 PD-1 的抗體已成功控制了肺癌，這為 CRISPR 技術攻擊該蛋白帶來了希望。“這是一個令人興奮的策略，”他說。“理論依據很充分。”
但里茲維質疑這項特定試驗是否會成功。他說，提取、基因改造和擴增細胞的過程“是一項龐大的工程，而且可擴充套件性不高”。“除非它顯示出療效的大幅提高，否則很難證明繼續前進是合理的。”他懷疑它是否會優於抗體的使用，抗體可以在臨床中無限量地擴增。盧鈾說，這個問題正在試驗中評估，但現在說哪種方法更好還為時過早。
本文經許可轉載，並於2016 年 11 月 15 日首次發表。