通常需要十幾年和 10 億美元或更多——這就是將一種新藥從實驗室帶到您家藥櫃所需的代價。在患者身上測試藥物已成為一個緩慢而艱苦的過程。人們，即使是那些渴望參與的人，也常常不得不長途跋涉前往研究地點，並且一次又一次地往返。對於科學家來說，協調大量研究中心之間的文書工作可能極其費力且耗時。
但是，疫情的緊迫性和它帶來的危險正在迫使人們做出必要的改變。例如，研究人員已轉向遠端資料收集方法，這些方法對參與者來說更安全、更方便。杜克臨床研究所的心臟病專家和高階研究員約翰·H·亞歷山大表示，這種訪問和其他改進早就應該進行了。亞歷山大沉浸在醫學研究的世界中，但他也是對研究方式進行深思熟慮的批評家。他是臨床試驗轉型倡議 (CTTI) 的聯合主席，CTTI 是杜克大學和美國食品和藥物管理局創立的公私合作伙伴關係，長期以來一直倡導改革，使研究更智慧、更快速、更易於患者獲取，同時又不犧牲質量。在接受特約編輯克勞迪婭·瓦利斯的採訪時，亞歷山大描述了疫情如何開始使臨床研究變得更好——以及還需要做多少工作。
[以下是經過編輯的採訪稿。]
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新冠疫情如何開始挑戰“照常研究”？
突然之間，我們有了一種新疾病，卻不知道如何治療。新冠疫情緊急突顯了我們對快速、大規模、嚴謹的隨機臨床試驗的需求，並且表明快速是可能的。在短短一週內，就啟動了針對數千名新冠患者的多中心臨床試驗——從想法到招募患者僅用了一週時間。這真是快得不可思議！
為什麼在疫情之前如此難以快速有效地進行試驗？
臨床試驗事業非常複雜。多年來，我們不斷地增加、增加、再增加。現在，有些事情已經成為常態，它們花費巨大，但我們不知道它們是否增加了價值。臨床試驗有兩個關鍵目標：一是保護參與者，不讓他們面臨不必要的風險；二是收集高完整性的資料，以回答研究問題。我們添加了許多層東西，但它們都無法實現這兩個目標。
例如，像什麼？
機構和資助者要求每個研究專案都進行越來越多的研究者培訓，因此研究人員要多次進行這種培訓——但沒有證據表明這在避免欺詐、保護患者或提高科學誠信方面有多大價值。
臨床試驗已經開始使用一些遠端方法來監測參與者。疫情如何加速了這一程序？
新冠疫情迫使人們進行遠端操作。它提出了一個問題：研究訪問中哪些內容必須是面對面的？我無法透過電話或影片抽血。我無法真正透過影片檢查某人，儘管您可能會感到驚訝。我曾在視訊通話中檢查過病人腳踝的腫脹情況。有很多事情可以遠端完成。
我參與的一個例子是幾乎完全虛擬的臨床試驗，旨在比較華法林[一種預防血栓的藥物]與另一種口服抗凝劑阿哌沙班，用於患有某種型別人工主動脈瓣的患者。人們透過電話同意參與。研究藥物直接運送給患者。只要他們狀況良好，參與者就沒有理由到現場來。一切都透過電話完成。進展順利。
當我們不再擔心參與者感染新冠病毒時，虛擬試驗應該繼續進行嗎？
是的，當然。它增強了參與度。我們設定了太多的障礙。如果人們想參與試驗，我們應該讓他們更容易參與。例如，我們的 IRB [機構審查委員會] 和我們的機構律師不太願意讓我招募與杜克醫療系統沒有關係的人。他們的擔憂是：“如果出現問題怎麼辦？他們會去哪裡？” 嗯，他們會去附近的醫生或醫院。
如此多的臨床研究都圍繞著研究地點展開——地點合同、地點 IRB 和地點醫療記錄都用作研究訪問的文件。這種新的正規化[遠端試驗]開始質疑這一切。
您認為還有其他方法可以使研究對參與者更好嗎？
如果我們能夠使參與試驗更容易、更少重複，我們將獲得更多的參與。例如，我們真的需要一整套獨立的臨床研究隊伍嗎？我的臨床護士通常不認為研究是她們工作的一部分，而我的研究協調員不認為臨床護理是她們工作的一部分。為什麼我們不嘗試使研究和臨床護理更加無縫和整合，從而減輕患者和整個系統參與研究的負擔呢？
還有哪些其他改變可以使研究更有效率、負擔更少？
其中之一是改革 IRB。我負責大型心臟病臨床試驗，與行業合作研究受 FDA 和其他監管機構監管的藥物。曾經有一個試驗，我們在 37 個國家/地區設立了 1000 多個臨床站點。每個站點都有自己的 IRB，因此有 1000 個 IRB 審查該方案。假設每個 IRB 有 10 個人，那就是 10,000 人審查該方案。該方案已經過申辦者、學術指導委員會以及 FDA 和其他監管機構的審查和最終確定。當地 IRB 無法更改方案。他們所能做的就是決定是否參與並對當地知情同意書進行細微更改。那麼，讓 1000 個 IRB 審查方案的價值是什麼呢？
每個 IRB (理所當然地) 都會收取方案審查費；他們想要 1000 美元或 2000 美元，這是一大筆錢和大量時間。所有這些聰明的審查員都有自己的意見，而且必須處理這些意見。假設對於大型多中心臨床試驗，您真的可以只保留一個 IRB。這是一個提高效率的巨大機會。
更高的效率是否會釋放資源來開展更多研究？
是的，但這種轉變的關鍵在於質量和效率的共同追求。兩者都非常重要。 由於我們繁瑣、低效的流程以及它們所需的時間、人力和其他資源，我們的臨床試驗太少了。許多進行的試驗規模太小，無法回答重要問題。如果我們簡化研究基礎設施，我們就可以完成更多工作，以推動醫學科學和患者護理向前發展。
您對疫情過後試驗的改變能夠持續下去感到樂觀嗎？
臨床研究是一項高風險、高度監管的企業，在這種系統中進行變革是困難的。有些人會因此受損，他們的大部分工作都是在做我們討論的低效率的事情。有一個 CRO [合同研究組織] 行業，他們的大部分工作將消失。如果您想完成 1000 項 IRB 審查，他們會完成所有需要的操作性工作。新冠疫情突顯了變革的必要性，並推動我們取得了一些進展，但我認為存在疫情結束後我們又會回到原點的風險。