起初，感染埃博拉病毒的人會出現類似流感的症狀——發燒、發冷、肌肉痠痛。然後開始出血。當病毒劫持全身細胞來複制自身時，它會壓垮並損害肝臟、肺部、脾臟和血管。幾天之內，器官開始衰竭，許多患者陷入昏迷。一些疫情爆發，主要在中非和西非，已導致高達 90% 的感染者死亡。
這種可怕的預後可能即將改變。利用所謂的“小干擾 RNA”或 siRNA，現就職於德克薩斯大學醫學分部加爾維斯頓分校的托馬斯·W·吉斯伯特（Thomas W. Geisbert）及其眾多合作者設計出了一種非常有前景的療法，該療法已挽救了六隻感染該病毒的猴子的生命。正如今年 1 月報道的那樣，該療法也通過了在未感染人類志願者身上的首次安全性測試。吉斯伯特的合作者之一，位於不列顛哥倫比亞省伯納比的 Tekmira Pharmaceuticals 公司的伊恩·麥克拉克倫（Ian Maclachlan）及其團隊已收到美國國防部 1.4 億美元的撥款，以進一步開發該療法。
科學家們共同努力，設計了一種 siRNA，以阻止埃博拉病毒製造一種特定的蛋白質，沒有這種蛋白質，病毒就無法複製自身。“如果你敲除那一種，理論上你就敲除了所有病毒，”吉斯伯特說。研究人員還設計了另一種 siRNA，以阻止病毒製造第二種蛋白質，病毒利用這種蛋白質來削弱感染者的免疫系統。siRNA 不會干擾典型的細胞功能，因為目標病毒蛋白不存在於人類或其他哺乳動物的細胞中，因此不存在危險。
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麥克拉克倫和他的同事將實驗室製造的 siRNA 封裝在脂肪小泡中，細胞很容易將這些小泡轉運過細胞膜。然後，他們將製劑注射到幾隻恆河猴體內，這些猴子在不到一小時前感染了埃博拉病毒。在一項研究中，在接觸後第一週接受總共四劑治療的三隻猴子中有兩隻存活下來。在第二項旨在測試更高劑量有效性的研究中，所有四隻接受七次 siRNA 注射的猴子都存活了下來。測試顯示，接受治療的猴子血液中的病毒分子遠少於典型感染動物。獼猴對 siRNA 注射耐受性良好，存活下來的猴子在 30 天后仍然健康。
馬尼托巴大學的加里·科賓格（Gary Kobinger）說，這項研究是一個“里程碑”，他正在研究一種基於抗體的不同埃博拉療法。他認為吉斯伯特和他的團隊“正在引領臨床開發工作”。
《大眾科學》線上
觀看細胞內短 RNA 工作的動畫，網址為 ScientificAmerican.com/apr2014/rna