2009年初，邁克·瓊斯在肯塔基州路易斯維爾的一家便利店買了一份報紙，讀到了一位當地醫生想要嘗試一項前所未有的方法：透過採集和繁殖心臟的本土幹細胞——具有再生能力的未成熟細胞——來治癒患病的心臟。當時 65 歲的瓊斯患有充血性心力衰竭：他的心臟不再有效地泵血。他聯絡了路易斯維爾大學的醫生羅伯託·博利，同年 7 月，瓊斯成為世界上第一個接受自身心臟幹細胞輸注的人。
治療前，瓊斯幾乎爬不上樓梯。如今，他感覺身體狀況良好，可以自己劈柴，清理九英畝土地上掉落的樹枝。他的“射血分數”——衡量心臟從一個腔室向另一個腔室泵出多少血液的指標——在實驗性治療後的兩年內從 20% 增加到 40%，低於典型水平（55% 到 70% 範圍），但仍然是顯著改善。
從那時起，數百名其他心臟受損患者在醫生為他們注射了從自身心臟或骨髓中提取的幹細胞，以及來自無關捐贈者的幹細胞後，病情也得到了類似的改善。研究人員認為，幹細胞會變成新的組織，並刺激其他細胞分裂。然而，許多重要的問題仍然沒有答案。科學家們仍然不知道哪種幹細胞效果最好，以及如何在治療前準確製備細胞——但他們正在迅速獲得見解。“我認為我們正處在有生之年醫學領域最大革命的黎明，”博利說。“我們仍然需要學習如何正確使用這些細胞——但這是真的。未來，我們將收集我們自己的幹細胞，培養它們並將它們儲存在冷凍庫中，直到我們需要它們。”
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啟動泵
在過去的四十年裡，科學家們認為人類心臟是一個強大但脆弱的活體泵。研究人員認為，由於成年人的心臟似乎無法再生其細胞，因此任何細胞死亡都會不可挽回地削弱該器官。然而，時不時地，一位科學家會在顯微鏡下瞥見成年人心臟細胞分裂。對儲存的心臟組織進行的碳年代測定後來證實，成年人的心臟在其一生中都在替換其細胞，儘管這種更替與腸道和皮膚相比微不足道。生物學家現在估計，心臟每年替換 1% 或更多的四到五十億個肌肉細胞。研究人員還了解到，新細胞來自成熟心臟細胞的複製以及嵌入心臟的幹細胞。
這些本土幹細胞使心臟能夠以小方式自我修復。例如，在心臟病發作後，常駐幹細胞會成熟為新的心臟細胞，並促使現有細胞分裂。然而，這種自我修復只能持續一到兩週，這遠遠不足以替換典型心臟病發作中損失的超過十億個細胞。結果是大面積的僵硬疤痕組織。正如汽車輪胎在損壞處鼓起一樣，人類的心臟也會在疤痕處腫脹；曾經高效的足球形器官變成了一個鬆弛、無效的泵。
幹細胞療法透過為心臟提供大量自身的修復細胞來發揮作用。動物研究表明，一些注射的幹細胞會成熟為成體細胞，但大多數會在幾天內死亡。然而，在細胞失效之前，它們會分泌一種蛋白質混合物，這些蛋白質鼓勵健康的心臟細胞增殖，以及分解疤痕組織中膠原纖維的酶，為新的心肌騰出空間。
到目前為止，研究人員僅對患者完成了少量小型試驗。博利和他的同事從包括瓊斯在內的 23 名患有心臟損傷或衰竭的患者身上採集了一小塊心臟組織。研究人員在培養皿中培育了微小的心臟細胞花園，透過尋找一種稱為 c-kit 的幹細胞特異性蛋白標記物來過濾掉幹細胞。然後，他們讓幹細胞自我複製數百萬份。
16 名患者透過插入冠狀動脈的導管接受了各一百萬個心臟幹細胞，7 名患者接受了標準護理（主要包括 β 受體阻滯劑和利尿劑）。四個月後，接受幹細胞治療的患者的射血分數從 30.3% 的起始平均值增加到 38.5% 的平均值，但在接受標準護理的患者中幾乎沒有變化（從 30.1% 略微增加到 30.2%）。治療一年後，幹細胞患者的平均疤痕組織重量減少了 30%。
在類似的試驗中，洛杉磯西達斯-西奈心臟研究所的愛德華多·馬爾班和他的同事用他們自己的幹細胞治療了 17 名患者，另外 8 名患者接受了標準護理。馬爾班和他的團隊使用遠端控制的鑷子夾取胡椒粒大小的心臟組織碎片在實驗室中培養。博利主要從他的實驗室培養物中提取了顯示 c-kit 的“真正”幹細胞，而馬爾班提取了更多種類的細胞混合物——其中一些細胞可能具有更有限的功能。接受標準護理的患者的疤痕質量或健康心臟組織沒有表現出統計學上的顯著變化。幹細胞患者的疤痕質量減少了 42%，健康組織增加 13 克（一年以上），儘管他們的射血分數幾乎沒有改善。
其他研究人員試圖用來自骨髓的所謂間充質幹細胞治療心力衰竭，這種幹細胞很有吸引力，因為與其他幹細胞相比，它們不太可能癌變。間充質幹細胞分泌生長因子，促進附近細胞繁殖，並且在合適的條件下可以變成心肌。迄今為止，試驗結果一直不一致——一些患者明顯好轉，而另一些患者則幾乎沒有或沒有積極變化。
邁阿密大學的約書亞·黑爾想知道心臟病患者是否能夠耐受陌生人捐贈的骨髓幹細胞，或者將它們排斥為異物。黑爾給 15 名患者注射了他們自己的骨髓幹細胞，另外 15 人捐贈了細胞。13 個月後，兩組患者均未排斥幹細胞，並且兩組患者的疤痕組織均減少了三分之一以上。老年患者可能比自己的細胞更能從年輕捐贈者的幹細胞中獲益，因為年輕的細胞沒有經歷那麼多的磨損。