夏洛特·菲吉（Charlotte Figi）是一位來自科羅拉多州的八歲女孩，患有德拉韋綜合徵（Dravet syndrome），這是一種罕見且使人衰弱的癲癇病。2013年，有新聞報道稱醫用大麻能夠做到其他藥物無法做到的事情：顯著減少她的癲癇發作，這使她進入了公眾視野。現在，新的科學研究提供了證據，表明大麻可能對三分之一的癲癇患者有效，這些患者與夏洛特一樣，患有耐藥性癲癇。
上個月，紐約大學朗格尼醫學中心的神經學家奧林·德文斯基（Orrin Devinsky）和他在多個研究中心的同事在《柳葉刀神經病學》（The Lancet Neurology）上發表了迄今為止最大規模的關於大麻類藥物治療耐藥性癲癇的研究結果。研究人員用99%的大麻二酚（CBD）提取物（大麻中的一種非精神活性化學物質）治療了162名患者，並對他們進行了12周的監測。這種治療是作為患者現有藥物的附加療法給藥的，並且該試驗是開放標籤的（每個人都知道他們接受的是什麼）。
研究人員報告稱，干預措施以類似於現有藥物的速率（中位數為36.5%）減少了運動性癲癇發作，並且2%的患者完全沒有癲癇發作。此外，79%的患者報告了不良反應，如嗜睡、腹瀉和疲勞，但只有3%的患者因不良事件退出研究。“我有點驚訝副作用的總體數量非常高，但似乎大多數副作用都不足以讓患者停止用藥，”科羅拉多大學醫學院的神經病學和兒科教授凱文·查普曼（Kevin Chapman）說，他沒有參與這項研究。“我認為[這項研究]提供了一些很好的資料，表明它相對安全——不良反應大多是輕微的，[儘管]存在嚴重的不良反應，但在這種難治性人群中，總是很難知道這是否無論如何都會發生。”
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關於大麻緩解癲癇發作能力的故事已經流傳了約150年，但在過去十年中，隨著合法化運動的推動，人們對醫用大麻的興趣急劇增加。特別是，患者和科學家都開始關注CBD（大麻的主要化合物之一）的潛在益處。與四氫大麻酚（THC，導致其欣快作用的物質）不同，CBD不會引起“嗨”的感覺，也不會像研究人員為THC確定的那樣構成相同的風險，例如成癮和認知障礙。相反，研究表明，它可以作為一種抗驚厥藥，甚至可能具有抗精神病作用。
由德文斯基領導的試驗是目前對CBD對癲癇影響的最可靠評估（之前的研究包括少於20名患者），但仍有許多問題。在今年1月發表在《柳葉刀神經病學》上的後續評論中，耶魯大學醫學院的神經學家卡米爾·德蒂涅茨基（Kamil Detyniecki）和勞倫斯·赫希（Lawrence Hirsch）（他們未參與這項研究）概述了該研究的主要侷限性，其中包括可能的安慰劑效應和藥物相互作用。
由於該試驗是開放標籤且沒有對照組，因此主要關注的問題是安慰劑效應，之前的研究表明，安慰劑效應在使用大麻類產品時可能特別強烈。例如，科羅拉多大學的查普曼和他的團隊在2015年進行的一項早期研究表明，為了接受大麻類癲癇治療而搬到科羅拉多州的患者中，有47%的人報告病情有所改善，而已經住在那裡的人中，這一比例為22%。
另一個主要問題是藥物相互作用的可能性——因為CBD是一種強效的肝酶抑制劑，它可以增加體內其他藥物的濃度。這意味著，當與其他化合物一起給藥時，對患者的後續影響可能是由於增加了對其他藥物的暴露，而不是CBD本身。
儘管存在這些侷限性，但兩位評論作者都認為，這項研究是確立CBD作為安全有效的癲癇治療方法的重要一步。“這是第一步，而且很棒，”德蒂涅茨基說。儘管不良事件數量很多，但他表示，總體而言，“沒有令人意外的副作用——我們可以得出結論，CBD在短期內似乎是安全的。”
表明CBD對耐藥性癲癇有效的證據可能正在增加，但科學家們對其工作原理仍然知之甚少——除了它“與我們所知的任何其他癲癇藥物完全不同”的可能性，正如德文斯基所說。他指出，這是一件好事：“一種擔憂是，由於藥物的測試和篩選方式，我們最終得到了許多非常相似的‘me-too’藥物。”
研究人員，包括參與去年12月發表的研究的研究人員，希望在目前正在進行的盲法和安慰劑對照臨床試驗中解決這些侷限性，這些試驗測試了CBD對德拉韋綜合徵患者以及倫諾克斯-加斯托綜合徵（Lennox–Gastaut syndrome）（另一種耐藥性癲癇）患者的療效。與此同時，大多數臨床醫生和研究人員，包括參與試驗的研究人員，建議在考慮將CBD作為癲癇治療方法時保持“謹慎樂觀”。
“我認為，根據我們現有的證據，如果一個孩子已經嘗試了多種標準藥物，但癲癇仍然很嚴重並損害了生活質量，那麼嘗試CBD的風險充其量是低到中等，”德文斯基說。“[但是]我確實認為，作為科學界，我們獲得[更多]資料至關重要。”大麻可能是少數癲癇患者急需的治療方法，但就目前而言，患者應該等待科學家們撥開迷霧。