百健停止備受關注的阿爾茨海默病藥物研究,新療法希望受挫

試驗失敗引發對澱粉樣蛋白作為藥物開發靶點的質疑

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阿爾茨海默病再次擊退了人類馴服它的努力。

百健及其日本製藥合作伙伴衛材週四表示,他們將停止兩項aducanumab的3期臨床試驗,這是一種旨在透過 靶向破壞大腦的蛋白質片段 (稱為β-澱粉樣蛋白)來減緩阿爾茨海默病惡化的藥物。

停止試驗的決定是基於一個獨立監測委員會進行的期中分析。百健和衛材表示,該分析結論認為,當試驗完成時,與安慰劑相比,aducanumab不太可能使阿爾茨海默病患者受益。


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百健和衛材現在加入了長長的製藥公司名單,這些公司曾嘗試但 未能開發出 成功的阿爾茨海默病療法。aducanumab的失敗對於β-澱粉樣蛋白假說的支持者來說尤其令人沮喪,該假說曾經是關於阿爾茨海默病如何破壞大腦的最被廣泛接受的理論。這個想法是,含有稱為β-澱粉樣蛋白的蛋白質的碎片團塊正在造成損害,這可以透過藥物進行測試。在多次其他失敗之後,Aducanumab本應是最終證明這一想法的藥物。

百健和衛材認為,aducanumab更有效,並且在清除β-澱粉樣蛋白方面做得更好。他們還將患有極早期阿爾茨海默病跡象的患者納入他們的試驗,他們認為這將提高成功的機會。但事實並非如此。

百健執行長米歇爾·沃納索斯在一份宣告中表示:“這一令人失望的訊息證實了治療阿爾茨海默病的複雜性,以及進一步推進神經科學知識的必要性。我們非常感謝所有阿爾茨海默病患者、他們的家人以及參與試驗併為這項研究做出巨大貢獻的研究人員。”

百健在aducanumab上押下了重注,頂住了投資者要求以有意義的方式實現多元化,以保護自己免受超高風險的阿爾茨海默病事業的影響。現在aducanumab已經失敗,百健該如何恢復?未來的增長將來自哪裡?這些是公司未來幾天將面臨的令人不安的問題。

Stifel分析師保羅·馬泰斯在一份給投資者的報告中寫道:“毫不誇張地說,百健現在面臨嚴重的增長問題。” 他表示,投資者曾希望百健會收購一家專注於神經科學的小型公司,例如Sage Therapeutics或Neurocrine Biosciences。達成重大交易的壓力現在只會增加。

百健股票週四收盤下跌29%,市值蒸發近160億美元。

Matthew Herper 貢獻了報道。

STAT 許可轉載。本文 最初發表於 2019年3月21日

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