加利福尼亞州薩克拉門託——在總統競選混亂和引人注目的全州選票倡議活動主導的選舉年中，加州人再次被要求權衡幹細胞研究的價值。
14 號提案將授權該州借款 55 億美元，以繼續資助加州再生醫學研究所 (CIRM)，該機構目前是世界第二大幹細胞研究資助機構。根據無黨派州立法分析辦公室的估計，考慮到利息支出，這項措施在 30 年左右的時間裡可能會花費該州大約 78 億美元。根據
2004 年，選民批准了 71 號提案，一項 30 億美元的債券，將在 30 年內連本帶息償還。這項措施使該州機構得以啟動並執行，旨在為研究提供種子資金。
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在第一次競選期間，選民被告知該措施資助的研究可能會導致癌症、阿爾茨海默病和其他毀滅性疾病的治癒方法，並且該州可能會從新的治療方法中獲得數百萬的特許權使用費。
然而，這些雄心壯志大多仍未實現。
CIRM 公共傳播高階主管凱文·麥考馬克 (Kevin McCormack) 在談到研究產生治癒方法的速度時說：“我認為最初的承諾有點樂觀。” “你不能倉促進行這種工作。”
因此，倡導者在 16 年後又回來了，目的是為了獲得更多的研究資金，並擴大州機構的規模。
幹細胞因其能夠發育成體內不同型別的細胞，並修復和更新組織而具有巨大的醫學潛力。
當 2004 年透過第一項債券措施時，由於反對使用一種幹細胞：人類胚胎幹細胞，喬治·W·布什政府拒絕在國家層面資助幹細胞研究。它們來源於受精卵，這使得它們在反對墮胎的政客中引起爭議。
聯邦資金在 2009 年恢復，到目前為止，美國國立衛生研究院今年已在人類胚胎幹細胞研究上花費了約3.21 億美元。
但 14 號提案的支持者表示，進行這項研究的能力仍然很薄弱。9 月，共和黨議員致信唐納德·特朗普總統，敦促他再次切斷這些資金。
加州最初的債券措施提供的資金被用於建立新的州立研究所，併為在加州醫院和大學開展針對血液癌和腎功能衰竭等疾病的研究提供資助。這筆錢支付了 90 項臨床試驗的費用。
南加州大學的一份2019 年報告得出結論，該中心為加州經濟貢獻了約 107 億美元，其中包括招聘、建設和吸引更多研究資金進入該州。CIRM 資助了超過 56,500 個工作崗位，其中一半以上被認為是高薪崗位。
儘管有競選承諾，但在過去 13 年中，只有兩種療法在 CIRM 的一些幫助下獲得美國食品和藥物管理局的批准，一種用於治療白血病，另一種用於治療骨髓瘢痕。
但是，CIRM 董事會成員傑夫·希 (Jeff Sheehy) 說，該研究所將這些藥物歸功於自己有點牽強，他不支援新的債券措施。他說，該機構資助了研究人員，其實驗室發現並開發了這些藥物，但 CIRM 對這些藥物沒有任何權利，也沒有從中獲得特許權使用費。
麥考馬克說，該州已從授權其他研究所資助的發現（如裝置）中獲得了約 51.8 萬美元的收入。
麥考馬克還指出了仍在臨床試驗中的一些有希望的幹細胞療法，例如一種治療方法治癒了 50 名患有嚴重聯合免疫缺陷的兒童，這種遺傳性疾病通常被稱為“泡泡寶寶”病，以及其他一些治療方法導致了麻痺和失明的“顯著”改善，他說。
遺傳與社會中心執行主任瑪西·達諾夫斯基 (Marcy Darnovsky) 說，兩項債券措施的競選活動可能給人們帶來了不切實際的期望和虛假的希望。“這破壞了人們對科學的信任，”達諾夫斯基說。“沒有人可以承諾治癒方法，也不應該有人這樣做。”
撰寫這兩項投票措施的房地產開發商羅伯特·克萊因 (Robert Klein) 不同意這種說法。他在小兒子死於 1 型糖尿病後受到啟發，開始投資幹細胞研究。他說，CIRM 的一些突破正在幫助現在的患者。
“如果這項措施沒有透過，你會怎麼辦？告訴那些人我們很抱歉，但我們不會這樣做？”克萊因說。“想到其他孩子無謂地死去，真是難以忍受。”
在機構董事會任職 16 年的希說，他為該研究所所做的工作感到自豪，但他認為該機構應該由立法機構資助，而不是透過借更多的錢。
希說：“承諾是它會自己支付費用，但它沒有。” “我們真的負擔不起，而且這是最糟糕的付款方式。”
即使 CIRM 沒有盈利，一些研究人員和私營公司也正在從公共資金中受益。以 Forty Seven Inc. 公司為例，該公司以一種人類蛋白質命名，由斯坦福大學幹細胞研究專案主任歐文·韋斯曼 (Irving Weissman) 共同創立。州幹細胞機構向 Forty Seven 獎勵了超過 1500 萬美元，並向斯坦福大學的韋斯曼獎勵了3000 萬美元用於研究。
這筆資金推動了對幾種不同癌症的有希望的療法的研究。製藥巨頭吉利德科學公司於 2018 年以49 億美元收購了 Forty Seven。其中，2120 萬美元退回了 CIRM，用於償還 Forty Seven 的研究經費，並支付利息。
研究藥物開發的哈佛醫學院醫學教授阿米特·薩爾帕特瓦里 (Ameet Sarpatwari) 說：“如果結果證明有利可圖，吉利德將賺得更多。”
薩爾帕特瓦里說，由於這種工作既昂貴又風險高，私營公司不願意為早期研究付費，因為科學家不知道他們的工作是否會產生結果，更不用說利潤了。因此，國家為這項工作付費，而製藥公司則在分子看起來有希望時介入為後期研究提供資金，並最終獲得利潤。
例如：Fedratinib，CIRM 部分資助的兩種 FDA 批准的藥物之一，據 GoodRx 稱，120 粒膠囊的價格約為20,000 美元。
薩爾帕特瓦里說：“我們正在將藥物開發的風險社會化，並將收益私有化。”
從書面上看，該研究所的定價法規比 NIH 更嚴格，後者不要求使用公共資金開發的藥物可以為公眾所用。在加州，公司必須提交關於無保險患者如何獲得藥物的計劃，並且必須以指定的費率將這些藥物出售給該州的公共衛生專案。
但在實踐中，這些法規從未真正接受過檢驗。
14 號提案將增加一項新規則。它將把加州從特許權使用費中賺取的錢用於幫助患者負擔得起這些治療費用。它也使製藥公司受益：該州從這些藥物中獲得的任何收入都將以國家資助的患者補貼的形式返還給這些公司。
該措施還將成立一個新的工作組（配備 15 名新的全職員工），該工作組將透過支付患者的住宿和交通費用，幫助患者更負擔得起臨床試驗。
它還將把 CIRM 的管理委員會規模從 29 人擴大到 35 人。這與醫學研究所的建議相矛盾，後者建議縮小委員會規模以避免利益衝突。克萊因認為，額外的委員會職位對於代表不同地區和專業領域是必要的。
最終，加州選民必須權衡新療法的可能性與透過債務為其融資的成本。
薩爾帕特瓦里說：“我們希望開發新的療法，而像加州正在採取的行動就具備良好的條件來實現這一點。” “但歸根結底，它們只有在人們能夠負擔得起的情況下才能發揮作用。”
此KHN故事最初發表在 California Healthline，這是加州醫療保健基金會的一項服務。