在我們進入疫情期間舉行的總統競選的最後幾周之際，獲得實驗性醫療干預措施在特朗普競選團隊爭取連任的過程中發揮了重要作用。特朗普總統經常吹噓他簽署的“嘗試權”法案是一項重大的醫療保健成就。與此同時，他一直在炒作 COVID-19 實驗性療法的可用性。
隨著他被確診，總統成為了實驗性醫療干預措施如何進入政治聚光燈下的活生生的例子。在住院後，特朗普透過 FDA 的擴大使用途徑接受了再生元公司的實驗性抗體療法 REGN-COV2。幸運的是，對於總統來說，再生元公司的執行長是他的朋友和高爾夫俱樂部的成員，他“樂於效勞”總統獲得這種藥物的請求，儘管該公司將其有限的 REGN-COV2 供應集中在臨床試驗上，並將擴大使用限制在“特殊情況”下。
“嘗試權”和擴大使用途徑的相似之處在於，它們允許醫學研究人員和開發人員向患有嚴重或危及生命的疾病的人提供實驗性醫療干預措施。這些接受者必須沒有其他 FDA 批准的治療方案，並且無法參加針對其醫療狀況的臨床試驗。在這兩種情況下，干預措施的贊助者都必須同意提供，並且可以收取費用以支付這樣做的直接成本。
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“嘗試權”的支持者認為這是必要的，因為它將 FDA 從批准實驗性干預措施訪問請求的過程中移除。批評者指出，FDA 幾乎批准了所有這些請求，並簡化了申請和批准流程。相反，這些批評者擔心，“嘗試權”是一種試圖減少 FDA 在提供研究性醫療產品監督方面的作用的方式。
特朗普總統自簽署“嘗試權”法案以來的兩年半時間裡，一直聲稱該法案將徹底改變重病美國人獲得實驗性醫療干預措施的能力。這些說法包括聲稱它將挽救“數十萬”人的生命，並且它“如此令人難以置信且如此成功”。
然而，幾乎沒有證據支援該法律已經成功的說法，即使是更保守的說法也是如此。雖然有媒體報道報道少數人獲得了治療，但這些報道非常有限，並且不包括因治療而挽救生命的證據。FDA 的任務是根據新法律從治療贊助者那裡收集年度報告，但這樣做的要求尚未最終確定，關於“嘗試權”使用的第一份資訊將在總統大選後才會報告。
為了更好地瞭解與先前存在的擴大使用途徑相比，“嘗試權”是如何被使用的，Alison Bateman-House、Leigh Turner 和我決定研究透過這些途徑尋求治療的眾籌活動。雖然眾籌活動不會捕捉到所有甚至大多數透過這些途徑獲得實驗性干預措施的人，但有些人使用眾籌是因為獲得這些干預措施的成本可能非常高，並且通常不被保險報銷。
我們的結果於 2020 年 10 月 7 日發表在再生醫學雜誌上。在“嘗試權”法案通過後的這段時期，我們發現 26 個活動提到了 FDA 管理的擴大使用或同情使用途徑，29 個活動提到了繞過 FDA 的“嘗試權”途徑。但是，雖然 21 個擴大使用活動報告說已獲准透過此途徑獲得治療，但只有 1 個“嘗試權”活動這樣做。這種差異部分原因可能是因為這些活動普遍表明對該途徑在實踐中如何運作的理解不足。這項所謂的權利仍然要求藥物開發商同意提供干預措施，並且接受者必須證明他們沒有資格參加該藥物的臨床試驗，沒有其他治療選擇，並且患有危及生命的疾病，以及其他要求。
這些活動傾向於將“嘗試權”視為想要和應該獲得實驗性干預措施的代名詞。從這個角度來看，一些活動讀起來像政治宣告，表達對特朗普總統簽署“嘗試權”法案的支援。其他活動承認透過“嘗試權”獲得治療的障礙，宣告沒有贊助者願意為他們提供治療。一位面臨這個問題的沮喪的活動家甚至表示，“嘗試權應該被重新標記為死亡權。”
對於這兩種途徑，獲得實驗性干預措施的直接和間接成本都構成了重大障礙。在我們的研究中，干預措施的成本從 15,000 美元到 700,000 美元不等，旅行和其他費用還要另加。這表明，即使擴大使用途徑運作良好並建立了獲得實驗性干預措施的流程，它們仍然取決於贊助者是否願意提供這些治療以及支付這些治療費用的經濟能力。
擴大使用實驗性醫療干預措施是幫助重病和垂死之人擁有每次改善健康機會的重要工具，特別是當他們無法選擇參加臨床試驗時。可以做更多工作來改進這個過程，特別是透過解決誰有機會追求這條途徑的不公平現象。正如總統自己對擴大使用的使用（值得注意的是不是“嘗試權”）所表明的那樣，擁有製藥公司執行長的朋友以及獲得該國最好的醫療待遇是有好處的。特朗普政府經常就這條途徑撒謊——聲稱“嘗試權”立法將 FDA 邊緣化是必要的，以及最近聲稱 REGN-COV2 將“交付到每個有 COVID 病人的醫院”——這隻會使這些問題更加混亂。
令人遺憾的是，FDA 不會在 11 月大選前提供關於“嘗試權”使用情況的確切數字。但是我們已經瞭解足夠多的資訊來說明，特朗普總統正在利用擴大使用和“嘗試權”來掩蓋在推進全面醫療保健立法和充分應對 COVID-19 疫情方面的失敗。患病的美國人應該瞭解關於這些途徑的真相，所有美國人都應該能夠在清楚瞭解本屆政府在醫療保健獲取方面的行動（和不作為）的影響的情況下進行投票。