阿爾茨海默病是美國第六大死因，與癌症和心臟病不同，我們缺乏有效診斷和治療它的工具。與其他疾病形成鮮明對比的是，儘管付出了諸多努力、鉅額費用和數百次臨床試驗，但在過去16年中，沒有新的治療方法獲得批准。重點一直放在靶向β-澱粉樣蛋白的藥物上，這些蛋白會在患者大腦中聚整合斑塊。不幸的是，這些方法尚未產生我們期望的結果。
因此，現在是時候將目標轉向新的途徑來解決這種極其複雜的疾病了。由於缺乏基於生物標誌物、醫生可以在辦公室輕鬆使用的經濟實惠且無創的測試，這一直是一個挑戰。替代方案是昂貴且有創的脊髓穿刺或神經影像學檢查，這些檢查只能在醫院或獨立的放射科辦公室進行。我們需要新的生物標誌物，用於可以對患者進行亞型分類的特定分子靶點；用於預測他們患上阿爾茨海默病的可能性；甚至可能在症狀出現之前就提供診斷，從而實現預防。也就是說，它們可以做到目前可用的澱粉樣蛋白正電子發射斷層掃描 (PET) 和腦脊液測試所做的事情。生物標誌物還可用於招募患者參與針對特定靶點（如β-澱粉樣蛋白）的臨床試驗，並測量身體對治療的反應——正如渤健最近對其抗β-澱粉樣蛋白單克隆抗體所做的那樣。最終，生物標誌物可以確定哪種療法對個體最有效。
此類工具已可用於其他疾病，包括糖尿病、高血壓、高脂血症和癌症。例如，在心臟病中，血清膽固醇水平（只需用針刺抽血後即可測量）長期以來一直被用作識別高危患者的生物標誌物。該測試價格實惠，通常由僱主或醫療保險提供商（包括醫療保險）承保。如果血液水平很高，可以開具他汀類藥物等藥物來降低膽固醇，從而降低患心臟病的風險。醫生還可以使用膽固醇水平來檢視處方藥是否有效或是否需要調整。低密度脂蛋白膽固醇也被食品和藥物管理局認可為心臟病風險的生物標誌物，因此臨床試驗可以證明藥物可以降低膽固醇並獲得批准。
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儘管存在用於診斷和預後生物標誌物的現有測試，但由於成本和獲取限制，美國很少有患者接受過這些確診性測試。包括醫療保險在內的付款人不會支付澱粉樣蛋白 PET 掃描的費用，因為他們認為明確的診斷幾乎沒有臨床價值。
但是，最近由醫療保險和醫療補助服務中心支援的關於 PET β-澱粉樣蛋白腦部掃描價值的研究表明，“痴呆症專家”醫生在約 50% 的病例中誤診了阿爾茨海默病，並且在使用該測試時，他們幾乎 70% 的時間改變了對患者的管理和治療。一種廉價的血液測試，由保險承保，可以在任何臨床環境中進行，將對患者及其護理人員產生重大影響。
最近，FDA 釋出了指南，承認生物標誌物在證明阿爾茨海默病（尤其是早期阿爾茨海默病）臨床試驗療效方面的重要作用。這些新指南是快速追蹤該疾病藥物研發的重大進步。
我們需要類似的測試——最好是血液測試——來幫助診斷阿爾茨海默病並評估治療方法。這將有助於我們使臨床試驗更加嚴格、經濟實惠和高效，將加速藥物開發，並將透過提供準確的診斷來改善臨床護理。在阿爾茨海默病藥物發現基金會的支援下，一項名為“診斷加速器”的新計劃旨在開發來自血液和易於獲取的體液和組織的新型生物標誌物。這些與阿爾茨海默病或其他形式的痴呆症明確相關的標誌物將使我們能夠更準確地預測哪些治療和預防策略將在高危人群中起作用，正如我們現在在癌症、心臟病和其他衰老疾病中所做的那樣。