富蘭克林·D·羅斯福總統在1932年的畢業典禮演講中告誡說：“採取一種方法並嘗試它是常識。如果失敗了，坦率承認並嘗試另一種。” 富蘭克林·羅斯福總統當時的想法是振興蕭條的美國經濟，但科學家們在嘗試用胎兒細胞移植治療腦部疾病時，已將他的這句格言銘記於心。新的方法正在改變過去的失敗，結果似乎更有希望。
胎兒細胞療法在20世紀80年代中期開始認真發展，當時研究人員希望治療帕金森病。這些患者難以控制自己的運動，部分原因是他們的大腦缺乏神經遞質多巴胺。當時的希望是，將胎兒中腦組織植入患者大腦後，這些組織會轉變成製造多巴胺的細胞。然而，在本世紀初不久，當一部分移植患者出現稱為“失控性運動障礙”的致殘性運動障礙時，這項工作陷入困境。
但在挫折中，一個事實是，一些受試者——尤其是那些更年輕和病情較輕的受試者——在接受胎兒細胞治療後情況良好。“問題是，我們如何調和所有這些不同的線索和試驗中的問題，並推動該領域向前發展？” 劍橋大學的神經學家羅傑·巴克說，他正在對先前的移植資料進行薈萃分析，希望能設計出更好的試驗。對這些混合結果的一種可能的解釋是汙染：含有分泌血清素的神經元的移植組織可能混淆了結果。
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儘管胎兒細胞在組織移植中可能需要來自其他附近細胞的支援，但巴克承認，該領域正轉向移植純幹細胞，而不是組織。他和其他人對去年美國食品和藥物管理局批准的首個胎兒神經幹細胞試驗的安全結果感到特別鼓舞。這項I期試驗招募了患有巴滕病（一種致命的神經退行性疾病，患者因基因突變而無法產生清除細胞廢物的酶）的兒童。
在試驗中，六名兒童被注射了多達10億個胎兒神經幹細胞，注射到大腦的腦室或白質束中。沒有人表現出不良反應，對一名死於該疾病自然病程的兒童的屍檢表明，移植的細胞已很好地植入大腦。
俄勒岡健康與科學大學的羅伯特·施泰納是該試驗的主要研究者，他說，這一結果是該領域的重大進展。“這是一種更復雜的方法，透過實際純化並僅使用胎兒神經細胞，而不是早期試驗中使用的混合細胞來進行神經細胞移植，”他指出。
實現高度純度——即確保移植的大部分細胞僅是神經幹細胞——需要仔細分離細胞。位於加利福尼亞州帕洛阿爾託的 StemCells 公司為該試驗生產了細胞，該公司採用了一種技術，用熒光標籤標記胎兒神經幹細胞。這使得它們易於觀察並與其他細胞分離。該公司表示，透過這項技術，他們至少 90% 的專有細胞是神經幹細胞——這是 FDA 批准臨床試驗的關鍵基準。
安全試驗的成功使 FDA 有信心批准了第二項試驗，這次是針對患有佩利措斯-梅策巴赫病 (PMD) 的兒童，這是一種遺傳性疾病，會損害髓磷脂（一種包裹神經軸突的脂肪物質）的生成。該試驗將把神經幹細胞注射到四名患有 PMD 的兒童的大腦中，並使用磁共振成像來跟蹤新的髓磷脂形成。PMD 動物模型的臨床前試驗表明，這些細胞可以分化成稱為少突膠質細胞的髓磷脂形成細胞，併成功建立髓磷脂鞘，但尚未證明它們可以恢復功能。
更成熟的細胞可能帶來功能性結果。羅切斯特大學的史蒂文·戈德曼分離出胎兒來源的神經幹細胞，這些幹細胞已分化成少突膠質細胞的祖細胞。當將這些前體細胞注射到 PMD 小鼠模型中時，這些細胞改善了患病齧齒動物的健康狀況，這些齧齒動物也活到了正常的壽命。
科學家們正在爭論獲得細胞的最佳方法。例如，位於加利福尼亞州門洛帕克的 Geron 公司可以從人類胚胎幹細胞中誘匯出適當的前體細胞，而不是對不同分化階段的原始細胞進行分類。（Geron 公司去年獲得了 FDA 批准，可以使用這些細胞進行試驗。）但最終，只有臨床試驗才能確定最佳策略。“因為現在我們有了更好的方法來識別胎兒群體中潛在的再生細胞，我們可能會進行比以前更強大、更有針對性的研究，”愛丁堡大學再生神經科學專家查爾斯·弗倫奇-康斯坦特評論道。當然，對於倡導者來說，胎兒細胞移植正在走出黑暗時期，重新煥發活力。
注：本文最初的標題為“重回摺疊”