專家表示，一種最近因成功治療一名患有白血病的嬰兒而成為頭條新聞的基因編輯技術，有朝一日可能被用於治療其他型別的癌症。
據倫敦大奧蒙德街醫院稱，萊拉·理查德被診斷出患有急性淋巴細胞白血病（ALL）時，年僅14周。儘管醫生之前嘗試過幾種治療方法，但都無效。
這家醫院為萊拉的家人提供了嘗試一種僅在小鼠身上使用過的實驗性治療的機會。研究人員提取了捐贈的血液，分離出白血球稱為T細胞，它們通常有助於抵抗體內的感染。然後，他們編輯了細胞的基因，這使細胞具有攻擊癌症的能力，並將細胞注射到萊拉體內。
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參與萊拉病例的醫院醫生之一瓦西姆·卡西姆博士告訴Live Science，未來，這項技術也可以用於治療其他血細胞癌患者，例如慢性淋巴細胞白血病和骨髓瘤。
美國癌症協會表示，儘管使用該方法治療形成實體瘤的癌症會更加困難，但研究人員正在研究使用它來治療一種名為神經母細胞瘤的癌症的可能性，這種癌症始於神經細胞。 [5項正在徹底改變生物技術的驚人技術]
範德比爾特-英格拉姆癌症中心門診幹細胞移植專案主任馬丹·賈加西亞博士（他沒有參與萊拉的治療）表示，萊拉的病例特殊之處在於使用了定製的T細胞。
研究人員用來治療萊拉的基因技術暱稱為TALEN（代表轉錄啟用因子樣效應核酸酶）。它涉及一種像微型剪刀一樣工作的酶，可以切割基因。在萊拉的病例中，研究人員從捐贈細胞的DNA中切除了特定的序列，並糾正了破損的基因組序列。
這種基因編輯重程式設計了細胞以對抗白血病細胞。
目前尚不清楚這種治療方法將使萊拉的白血病緩解多久。“我們不知道這是否能轉化為治癒，”但這種治療方法使她的病情得到足夠長的緩解，以便醫生進行骨髓移植，這可以使癌症長期緩解，賈加西亞說。
對於萊拉來說，治療本身只用了大約 10 分鐘——基因編輯過的細胞是透過靜脈注射輸送的。但據醫院宣告稱，在細胞輸送後，她在隔離狀態下度過了幾個月，以防止在免疫系統虛弱時受到感染。
一旦基因編輯過的細胞完成了殺死所有白血病細胞的工作，萊拉就接受了骨髓移植，以用健康的細胞取代她整個的免疫系統。據該醫院稱，現在在家康復的萊拉仍會定期複查，以便醫生檢視她的骨髓細胞和血細胞計數。
治療萊拉的醫生，以及倫敦大學學院和生物技術公司Cellectis的研究人員一直在致力於改進這些T細胞。這些細胞是從捐贈者那裡收集的，經過編輯並冷凍成劑量，可以解凍並按需提供給需要T細胞的患者。賈加西亞說，擁有這些“現成的”（即隨時可用的）治療方法的主要優點是，將治療方法應用於患者所需的時間更少。
賈加西亞告訴Live Science：“這真是一項改變遊戲規則的技術，因為您可以讓這些T細胞在各地的實驗室中待命，而無需收集患者的T細胞。” “它完全改變了癌症治療領域。”
儘管還需要更多的研究，但目前正在計劃由 Cellectis 資助的臨床試驗，以在更大規模的患有血細胞癌的成人和兒童中測試基因編輯的 T 細胞。這些試驗定於 2016 年初開始。
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