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編者按：我們釋出這篇來自2006年9月刊的故事，是因為最近 FDA 對 ATryn 採取的行動。
在位於馬薩諸塞州查爾頓市的GTC生物治療公司農場的30只轉基因山羊的乳汁中，含有一種可以真正促進血液流動的藥物——人抗凝血酶，它可以抑制凝血。經過戲劇性的逆轉，在歐洲監管機構拒絕該藥物（名為ATryn）後，他們現在看起來準備在今年晚些時候批准它。該裁決將使ATryn成為首個透過轉基因動物生產用於商業化生產的人類蛋白質。
也許更重要的是，對山羊有利的裁決為更多生產藥物的轉基因農場動物鋪平了道路。位於加利福尼亞州伯林蓋姆的Origen Therapeutics公司開發了一種多功能、經濟高效的轉基因雞方法——其水平與實驗室中常見的轉基因小鼠的建立相當。原則上，這些家禽可以在它們的蛋中產生各種不同的蛋白質，包括藥物。
傳統上，生物技術產業最常依賴於在罐中培養的哺乳動物細胞來生產蛋白質藥物。一些分子，包括通常在血漿中發現的蛋白質，很難用這些方法生產。從這些細胞中提取大量藥物也很困難，從而推高了它們的價格。每年產生100公斤藥物的哺乳動物細胞發酵系統的資本成本高達數億美元。
另一方面，GTC的150只山羊或Origen的5,000只雞可以生產大致相同數量的藥物，成本僅為數千萬美元。轉基因農場的運營成本也將便宜得多，“對我們的雞來說，簡直是雞飼料的成本，”Origen Therapeutics的總裁兼執行長羅伯特·凱說。
GTC花了大約15年時間開發這些山羊。當該公司在2004年1月準備就緒時，它轉向了歐洲，歐洲藥品評估機構（EMEA）制定了針對尋求批准治療遺傳性抗凝血酶缺乏症患者的製藥商的指導方針（當時美國食品和藥物管理局沒有可比的批准程式）。受影響的個體在手術和分娩等高風險手術期間可能會出現血栓問題。這種疾病很罕見，發生在3,000至5,000人中，因此可用於研究的病例很少。
在今年二月[2006年]，EMEA委員會拒絕了ATryn，認為GTC提供的五個手術病例不足。GTC對該決定提出上訴，儘管勝算似乎很小。“公司成功地對監管機構反對他們的決定提出上訴的次數很少，”投資銀行和研究公司Cowen and Company的生物技術分析師菲利普·納多評論道。
6月1日，在引入了歐洲頂尖的血液專家並審查了調查結果後，EMEA委員會決定接受他們最初排除的九名分娩患者的資料，並“得出結論，ATryn的益處大於其風險。”預計歐洲委員會將於9月批准ATryn用於手術的最終授權。
歐洲和美國遺傳性抗凝血酶缺乏症患者的市場總計僅約5000萬美元。然而，ATryn也可以用於治療燒傷、冠狀動脈旁路手術、敗血症和骨髓移植，全球市場高達7億美元。
GTC的董事長、總裁兼執行長傑弗裡·考克斯表示，GTC計劃在年底前為FDA招募遺傳性抗凝血酶缺乏症研究的患者。凱希望該公司的成功將“降低人們對採用任何新技術的普遍不情願”，並預測“我們將看到轉基因動物成為一種常見的生產替代方案。”納多同意：“第二和第三種轉基因藥物進入市場所花費的時間不會像第一種那麼長。”