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試圖幫助孩子控制與自閉症相關的各種症狀的父母，可用於治療該疾病關鍵方面的藥物選擇很少。 現在，一項新研究的令人鼓舞的結果表明，市場上已有的低劑量抗焦慮藥物，如苯二氮卓類藥物，可能成為父母要求醫生開具的最新藥物，即使這些藥物並非自閉症的批准療法。
轉向抗焦慮藥物將標誌著醫生治療自閉症譜系障礙方式的巨大轉變。 目前，自閉症的治療通常是超適應症處方，重點是使用包括利他林和抗精神病藥物在內的藥物幫助治療攻擊性或多動症，而不是社交行為症狀。 但是，小鼠的新發現已經引發了醫生之間關於如何使用這些藥物來幫助自閉症患者的對話。
培育出具有自閉症樣症狀的小鼠被注射了低劑量抗焦慮藥物，並顯示出明顯的行為轉變：社互動動改善，重複行為減少以及空間學習能力提高。 此外，低劑量的藥物似乎沒有引起嗜睡，嗜睡是抗焦慮藥物常見的負面副作用。 “對我而言，這方面的意義在於它使用了安全的藥物，我們已經對這些藥物瞭解很多。 這是一種相對簡單——或概念上簡單——的治療自閉症的方法，而且似乎有效，” 該研究的合著者，華盛頓大學藥理學研究教授 Todd Scheuer 說。
這些藥物可能對特定患者產生多大影響仍然未知，並且尚未進行人體臨床試驗。 此外，由於自閉症譜系障礙包含廣泛的症狀和嚴重程度，因此尚不清楚小鼠最能代表譜系的哪一部分。 這些發現發表在 3 月 19 日出版的《Neuron》雜誌上。
苯二氮卓類藥物靶向神經遞質 GABA（γ-氨基丁酸）的特定受體，GABA 是一種抑制性化學物質，可減弱特定的腦電波活動，並且是大腦中最常見的神經遞質之一。 苯二氮卓類藥物作用於 GABA 受體，使其保持開放更長時間，並允許更多負離子進入細胞，從而抑制細胞之間的通訊。 因此，GABA 將產生更大的影響，增強抑制作用，從而降低興奮性神經元的活性。
這些發現為以下假設增加了分量：自閉症的標誌性行為特徵是由大腦中興奮性和抑制性神經傳遞之間的不平衡所驅動的。 對於自閉症，抑制作用被認為比正常情況略低，因此興奮性神經元可能變得過度活躍，從而導致自閉症行為。
這些發現還表明，藥物要產生預期效果，劑量視窗很小。 實驗中使用的苯二氮卓類藥物氯硝西泮，劑量較高時，並沒有緩解自閉症症狀，並且有導致嗜睡的風險。 研究人員不確定為什麼有效劑量範圍如此之窄，但希望未來能夠開發出可以幫助患者而又不會讓他們感到遲鈍的藥物。 “在較高劑量下，大多數藥物開始產生不太具體的效果。 我的感覺是，當劑量過高時，您正在淹沒系統，並且它正在與您不希望它結合的某些受體結合，” 北卡羅來納大學教堂山分校青少年和學齡期精神病干預研究計劃 (ASPIRE) 主任 Linmarie Sikich 說，她沒有參與這項研究。
在這項研究中，研究人員針對非常特定型別的 GABA 受體，以使用氯硝西泮改善社交行為，但該團隊還發現，透過使用不同的藥物，他們可以靶向其他 GABA 受體，實際上會降低正常小鼠的社互動動能力——這強調了未來的藥物需要靶向非常特定的受體，以免削弱藥物的影響。
在更高劑量下，苯二氮卓類藥物現在用於治療人類患者的癲癇和焦慮症，包括自閉症患者。 儘管如此，Sikich 警告說，這些藥物可能並不適合所有人。 考慮將來為自閉症患者開低劑量氯硝西泮的醫生還必須權衡這些藥物可能對兒童和成人產生何種不同的影響； 使成年人更平靜、更少激動的苯二氮卓類藥物可能對幼兒產生相反的影響，她說。 但一些臨床醫生已經渴望嘗試這種藥物。 “我會很放心地在兒童身上嘗試這種超適應症藥物，” 紐約長老會醫院自閉症和發育中大腦中心助理醫療主任 Wendy Moyal 說。 “目前，我們沒有治療自閉症核心症狀的藥物。 這是一種已經存在很長時間的藥物，我知道它的作用和副作用，所以我很放心地使用這種超適應症藥物。 這些發現令人興奮，” 她說。
研究作者 Scheuer 指出，這些抗焦慮藥物“已知是安全的，而且我們在這裡以非常低的劑量使用它們”，他補充說，他不擔心人類患者超適應症接受低劑量抗焦慮藥物。 “我更擔心的是未來沒有進行特別對照的研究。 自閉症很複雜，如果您在五名患者身上嘗試，也許可能對兩名患者有幫助——因此，如果您在[研究]設計中不夠周到，並且沒有對相當多的患者進行研究，那麼它就不會是非常有用的資訊。” 該團隊計劃繼續尋找可能成為未來人體臨床試驗一部分的新藥，但他們並不是唯一探索此類選擇的人。 已經，阿斯利康的至少一種相關藥物正在臨床試驗中評估，作為治療自閉症行為的候選藥物。