基因改造胚胎,安全前提下不應被禁止

學習安全地改造基因可以預防遺傳疾病

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為了讓家庭擺脫遺傳疾病的詛咒,醫學遺傳學家一直夢想著在出生前改變人類DNA。然而,這個夢想也是一場噩夢,因為它引發了定製嬰兒或創造有害突變的幽靈。現在,一種被稱為CRISPR-Cas9的精確基因組編輯技術已經將夢想和噩夢都帶到了現實的邊緣。

與其他方法相比,這項技術使得從細胞核中剪切出有問題的DNA變得異常容易和廉價。科學家們一直在測試它是否可以用於治療成熟人體細胞中的遺傳疾病,如囊性纖維化,以及其他禍害,如艾滋病。但沒有人嘗試編輯可以將DNA代代相傳的細胞:精子、卵子或非常早期的胚胎細胞。這些細胞屬於所謂的種系。今年4月,中國中山大學的一個團隊透露,他們已經跨越了這條界限。

有關這類工作的傳言已經引起了警覺。今年3月,《自然》雜誌上廣為宣傳的一篇社論的作者呼籲暫停所有人類種系修飾,無論是用於研究還是臨床用途,加利福尼亞州伯克利的遺傳與社會中心也提出了同樣的呼籲。但完全禁止將是一個錯誤。


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中國團隊在早期胚胎上使用了CRISPR,這些胚胎攜帶了來自兩個精子的遺傳物質,而不是通常的一個。這樣的胚胎不能正常發育,因此會被生育診所丟棄。研究人員試圖修復一個基因中的突變,該突變會導致一種可能致命的血液疾病,稱為β地中海貧血症。他們發表在《Protein & Cell》雜誌上的研究結果表明,CRISPR在大多數胚胎中未能修復目標突變,並在基因組的其他地方引起了意想不到的變化。(《大眾科學》、《自然》和《Protein & Cell》是施普林格·自然的一部分。)該研究表明,這項技術目前涉及的未知因素太多,無法證明對人類生命的任何風險是合理的。

顯然,我們需要暫停以建立妊娠為目的的種系細胞基因組修飾。科學家們需要更多地瞭解CRISPR的工作原理。更根本的是,他們仍然對基因如何相互作用以及如何與環境相互作用以導致疾病知之甚少。資助機構不應支援使用適合植入子宮的胚胎進行的研究,期刊也不應發表此類工作。

但是,正如國際幹細胞研究學會和其他團體所主張的那樣,應該允許科學家對人類種系修飾進行基礎研究。這項工作可能涉及早期、不可存活的胚胎。這種工程技術有可能在後代身上阻止破壞性的遺傳疾病,如亨廷頓病和肌營養不良症的發生,並防止DNA傳遞給後代。然而,風險在於,意外的、有害的變化也會被傳遞下去。研究人員需要在考慮臨床應用之前進行廣泛的研究。目前,使用體外受精的準父母可以對早期胚胎進行某些遺傳疾病的篩查。然而,有些夫婦可能無法產生無疾病的胚胎,或者可能對製造比他們將要使用的更多的胚胎存在倫理方面的擔憂。種系編輯最終可能會幫助他們。

在美國,我們希望種系的基礎研究能夠獲得聯邦 funding,因為它將提供更多的資源和更大的透明度,但這類研究將不得不從私人和州政府資助的專案中獲得資金。《Protein & Cell》雜誌的研究發表後,美國國立衛生研究院重申,它不會資助涉及人類胚胎修飾的研究,理由是存在法律禁止以及安全問題。

這些問題表明,科學和政府團體必須讓公眾參與關於種系改變的討論,並利用這種對話來制定新的政策。CRISPR是科學家擁有的最強大的基因組編輯工具。我們需要探索其在避免遺傳疾病的恐怖方面的潛力,但這樣做不能危及我們的價值觀或損害幾代人的生命。

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