幾十年前，科學家們發現了一類特殊的蛋白質，它們驅動著從癌症到神經退行性疾病的各種疾病。這些“內在無序蛋白”（IDP）看起來與細胞中更常見的具有剛性結構的蛋白質不同。IDP是變形者，表現為不斷改變構型的組分集合。事實證明，這種鬆散的結構使IDP能夠在關鍵時刻聚集各種分子，例如在細胞對壓力的反應期間。不太靈活的蛋白質往往具有更有限數量的結合夥伴。當IDP不能正常工作時，疾病就會隨之而來。
然而，醫學研究人員一直未能開發出消除或調節功能失調的IDP的療法。事實上，許多IDP被稱為“不可成藥”的。這是因為目前使用的大多數藥物都需要穩定的結構才能作為靶點，而IDP不會停留足夠長的時間。眾所周知的可能導致癌症的無序蛋白——包括c-Myc、p53和K-RAS——已被證明過於難以捉摸。但這種情況正在開始改變。
科學家們正在嚴格結合生物物理學、計算能力以及對IDP功能方式的更好理解，以識別抑制這些蛋白質的化合物，其中一些已經成為真正的候選藥物。2017年，法國和西班牙的研究人員證明，有可能瞄準並擊中IDP的可變“模糊”介面。他們表明，一種名為三氟拉嗪的FDA批准藥物（用於治療精神病和焦慮症）與NUPR1（一種與胰腺癌相關的無序蛋白）結合並抑制了它。大規模篩選試驗評估了數千種候選藥物的治療潛力，結果顯示有幾種藥物可以抑制c-Myc，其中一些正在向臨床開發邁進。還發現了其他可以作用於IDP的分子，例如與阿爾茨海默病等疾病有關的β-澱粉樣蛋白。
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這份清單將繼續增長，特別是隨著IDP在被稱為無膜細胞器的關鍵細胞部分中所起的作用變得更加清晰。這些細胞器通常被稱為液滴或凝聚物，它們在特定時間將重要的細胞分子（如蛋白質和RNA）緊密聚集在一起，同時將其他分子分開。鄰近性使某些反應更容易發生；分離則阻止各種反應。科學家們設計了強大的新型分子操作工具，名稱為Corelets和CasDrop，使研究人員能夠控制這些液滴的形成方式。透過使用這些工具和其他工具，研究人員瞭解到IDP可能有助於控制液滴的組裝、功能和分解。
這一發現非常重要，因為在液滴形成和分解過程中，IDP會與各種結合夥伴相互作用，有時會在這樣做時保持新的形狀片刻。找到能夠找到並結合這些形狀的藥物可能比找到能夠擊中其他形態的IDP的化合物更容易。全球各地的研究人員都在率先努力揭示這些與液滴相關的機制。
工業界也在押注IDP的治療潛力。生物技術公司IDP Pharma正在開發一種蛋白質抑制劑，用於治療多發性骨髓瘤和小細胞肺癌。Graffinity Pharmaceuticals（現為NovAliX的一部分）已鑑定出靶向與阿爾茨海默病病理學相關的無序蛋白tau的小分子。Cantabio Pharmaceuticals正在尋找穩定與神經退行性疾病相關的IDP的小分子。一家名為Dewpoint Therapeutics的新公司正在探索液滴及其無序組分可能被用作藥物靶點的想法，因為它們以增強反應的方式將分子聚集在一起。在未來三到五年內，這些曾經“不可成藥”的蛋白質很可能最終會成為藥物開發的靶點。
編者注（2019年7月10日）：這句話在釋出後經過編輯。它最初說液滴及其無序組分可以作為藥物本身使用。