醫生們似乎第二次透過幹細胞移植使艾滋病進入“持續緩解”狀態——實際上治癒了接受者。
他們的這項研究發表在《自然》雜誌上，並將於週二在西雅圖舉行的逆轉錄病毒和機會性感染年度會議上公佈，這可能會鼓勵科學家們基於類似原理開發新的基因療法，並給感染者帶來希望。
該案例發生在蒂莫西·雷·布朗宣佈自己是所謂的“柏林病人”近10年後——他是第一個在經過強化療和放療以及兩次骨髓移植後，功能性治癒艾滋病並能夠停止服用抗逆轉錄病毒藥物的人。
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這位在倫敦接受最新移植的人自2017年9月以來就沒有服用抗逆轉錄病毒藥物；他在論文中沒有被指明身份。
弗雷德·哈欽森癌症研究中心艾滋病治癒研究的負責人之一基思·傑羅姆博士說：“我們這個領域的人一直在等待透過這種方法實現的第二次治癒。 “只要蒂莫西·布朗是唯一[一個]，我們就會一直想知道其中是否有什麼獨特之處。”
傑羅姆沒有參與週二發表的研究。
這篇論文背後的研究人員來自英國、西班牙、荷蘭和新加坡的眾多機構；主要作者是拉溫德拉·K·古普塔，他隸屬於劍橋大學、倫敦帝國學院和倫敦大學學院。
專家警告說，不應將此訊息解讀為已為所有艾滋病患者找到了治癒方法。
拉貢研究所主任布魯斯·沃克博士說：“這不會改變普通艾滋病患者的現狀，拉貢研究所是一家隸屬於馬薩諸塞州總醫院、哈佛大學和麻省理工學院的研究機構，專門研究艾滋病和傳染病。（沃克也未參與《自然》雜誌的研究。）“但這確實改變了研究議程，因為它進一步表明，這可能是實現治癒的可行途徑。”
這條潛在的可行途徑是透過一個名為CCR5的受體。CCR5是艾滋病病毒可以用來進入特定型別細胞的少數受體之一。
這些細胞，稱為CD4陽性T細胞，對人的免疫系統至關重要。“你可以將[這些]細胞視為幫助協調有效防禦的將軍，”沃克說。“如果它們不存在，事情往往會變得一團糟。”
有些人CCR5受體編碼基因中存在特定的突變，這阻止了艾滋病病毒利用它進入這些T細胞——沒有進入就意味著沒有感染。
週二論文中描述的病例患者接受了來自捐贈者的幹細胞移植，這些幹細胞產生血液和免疫系統細胞——通常存在於人的骨髓中——並帶有這種突變；大約10%的人在一些北歐國家自然攜帶這種突變。
與蒂莫西·布朗一樣，此人的移植手術也是其癌症治療的一部分。在醫生診斷出他患有晚期霍奇金淋巴瘤後，此人接受了化療和來自捐贈者的移植，選擇捐贈者部分原因是其CCR5突變。
不過，與布朗不同的是，此人的癌症治療沒有涉及全身放射，而且他的化療也溫和得多。拉貢研究員沃克指出，這令人鼓舞，但即使是這種方案的風險仍然太大，無法在癌症治療之外提供此類幹細胞移植。鑑於服用抗逆轉錄病毒藥物的艾滋病患者的預期壽命已大大延長，並且一項研究發現，現在幾乎與正常人一樣，“讓人們承受任何額外風險的門檻都非常高，”他說。“這並非沒有風險，但風險要小得多。”
CCR5突變的病毒阻斷能力可以透過藥物模擬。自2007年以來，最初由輝瑞和葛蘭素史克合資成立的Viiv Healthcare公司銷售一種名為Selzentry的藥物（在美國），該藥物透過與受體本身結合來阻止艾滋病病毒利用CCR5受體。
但該藥物與大多數藥物一樣存在相同的問題：需要每天服用。“就像任何其他艾滋病抑制療法一樣，一旦患者停止服藥，病毒就會捲土重來，”弗雷德·哈欽森的傑羅姆說。在理想的世界中，艾滋病的治療方法更像Luxturna，這是一種最近獲批的治療一種失明形式的基因療法，只需一次注射到人的眼睛中，而不是像立普妥那樣。
傑羅姆說：“移植或針對CCR5的基因治療方法的優點在於——這種方法看起來你可以做一次，然後這個人就被治癒了。“他們不需要再擔心病毒，不需要擔心獲得藥物或記住每天服藥。”
最臭名昭著的針對CCR5的基因治療實驗無疑是賀建奎的實驗，他創造了人類胚胎——以及後來的實際兒童——帶有CRISPR突變的CCR5基因。他的宣告引發了來自科學家、倫理學家和中國政府的強烈反對。
不太有爭議的基因編輯工作也在進行中。例如，Sangamo Therapeutics公司正在進行基因編輯T細胞和幹細胞，使其攜帶CCR5突變。根據該公司的管線圖表，該療法正處於早期臨床試驗階段。
週二的論文——以及使用CCR5作為未來治療基礎的概念——帶有警告。首先，並非所有艾滋病病毒都使用CCR5受體進入細胞；存在使用其他共受體的病毒，儘管它們較為罕見。即使治療可以阻止病毒感染新細胞，它也傾向於在先前感染的細胞中停留。
沃克指出：“病毒可能仍然潛伏在某個地方，並且可能會在10年後捲土重來。“你永遠無法完全確定已經實現了治癒。”
但對於弗雷德·哈欽森癌症研究中心的傑羅姆來說，即使是不確定的治癒的新報告也意義重大。“它提醒人們，這一挑戰是多麼艱鉅，這種病毒是多麼難以對付，但與此同時，它也提供了希望，”他說。
他補充說：“現在不是一個，而是兩個人，其他艾滋病病毒感染者可以向他們尋求鼓勵。”