葛蘭素史克公司開發出一種看起來可以治癒罕見致命疾病的療法，單劑售價高達 665,000 美元。
如此高昂的價格標籤——是房屋平均價格的兩倍多——很可能會引發一場早已醞釀已久的醫保辯論：治癒性療法應該花費多少錢？社會應該如何為此買單？
葛蘭素史克的藥物名為 Strimvelis，是一種針對重症聯合免疫缺陷的基因療法，這是一種先天性疾病，會導致兒童無法保護自己免受感染。 大衛·維特就患有這種疾病，他不得不在一個塑膠防護罩中度過一生，紀錄片《泡泡男孩》就描述了他的故事。
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如果不治療，患有這種疾病的兒童在 2 歲之前就會死亡。 但葛蘭素史克的療法單次給藥後，在一個小型臨床試驗中，100% 的患者在三年後仍然存活，這足以說服歐洲監管機構在 5 月批准該療法。
義大利藥品管理局認為，這些結果值 665,000 美元，並同意報銷葛蘭素史克的這種藥物。 葛蘭素史克表示，重症聯合免疫缺陷的其他治療方法是風險較高的骨髓移植或酶替代療法，後者必須終生服用，十年內的費用可能超過 400 萬美元。 相比之下，Strimvelis 可能是一筆劃算的買賣。
吉利德科學公司使用類似的計算方法來為其丙型肝炎療法辯護，該療法 12 周的療程標價超過 80,000 美元。 吉利德表示，替代療法是住院和肝移植，從長遠來看，這比藥物治療花費更多。
但葛蘭素史克和其他基因療法開發商需要說服付款人，為長期療效尚不清楚的療法支付鉅額的一次性費用。
費城的Spark Therapeutics 有望在明年獲得 FDA 批准，推出一種治療罕見眼疾的療法，這種藥物將成為美國首個基因療法。 與葛蘭素史克一樣，Spark 在一項小型臨床試驗中也展示了出色的結果，但沒有人知道其療法在患者一生中的效果如何。
這可能會讓保險公司感到擔憂，因為他們不希望為一種據稱會隨著時間推移而失效的治癒療法支付高價。 此外，即使基因療法像承諾的那樣有效，為它們報銷也可能給付款人帶來沉沒成本。 如果患者在接受治癒性療法後更換了保險提供商，那麼為該療法付費的保險公司實際上是在補貼競爭對手。
一些人認為，基因療法的興起要求採用新的藥物報銷方法。 今年早些時候，《科學》雜誌上提出了一種想法，即要求藥品製造商釋出一種保修，承諾如果基因療法停止起作用，則退款或支付額外的治療費用。 《科學》雜誌的文章建議，保險公司也可以協商分期付款計劃，僅在藥物發揮作用期間付款。
與此同時，製藥公司和風險資本家正在向基因療法專案投入數十億美元，希望在未來幾年內將更多的一次性療法推向市場。 與 Spark 合作的輝瑞公司剛剛收購了一家小型生物技術公司，以開發自己的基因療法。 拜耳、百健、賽諾菲和諾華也已在該領域進行了投資。
已經至少有一個警示故事。 Glybera 是一種於 2012 年在歐洲獲批的基因療法，由於報銷機構對其 100 萬美元的價格望而卻步，最終在商業上失敗。 發明該療法的 UniQure 公司最終放棄了在美國申請的計劃，並將該藥物的營銷權出售給了另一家公司。
儘管 Strimvelis 成本高昂，但它不太可能成為葛蘭素史克的重磅炸彈。 據該公司稱，它治療的疾病每年僅影響歐洲約 15 人。 在美國，葛蘭素史克計劃明年在那裡尋求批准，這個數字接近 12 人。
這家制藥商計劃在米蘭聖拉斐爾醫院管理其基因療法，該醫院幫助開發了這種療法。 葛蘭素史克表示，得益於跨境醫療保健規定，來自歐盟各地的兒童都可以在那裡接受 Strimvelis 治療，費用由他們的祖國承擔。