科學家們可能終於找到了一種候選藥物，可以減輕唐氏綜合徵引起的智力遲鈍。對患有類似於該綜合徵的遺傳損傷的小鼠進行藥物治療僅兩週後，它們在學習測試中的表現就與正常動物一樣好。
唐氏綜合徵患者的學習和記憶問題可能是由於其腦細胞無法與鄰近神經元形成新的突觸連線而引起的。這種抑制可能是由於過度活躍的 GABAA 受體（神經元上的微小離子通道）造成的。研究人員測試的藥物戊四氮 (PTZ) 會干擾 GABAA 受體，從而使新的突觸以正常速率形成。
在兩到四周的時間裡，研究人員給經過培育的小鼠注射了低劑量的 PTZ，這些小鼠的染色體之一有多餘的副本。與唐氏綜合徵一樣，這種遺傳異常會導致面部骨骼畸形和學習障礙。在用 PTZ 治療後，動物在兩項記憶測試（識別他們以前見過的物體或記住他們上次如何進入迷宮）中的得分與正常小鼠相當。兩個月後，這些經過改變的小鼠的表現仍然比原本的情況好得多。
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斯坦福大學神經生物學家克雷格·迦納 (Craig Garner) 說，這種治療“正在讓神經元的正常特性發揮作用”，他的團隊進行了這些實驗。“隨著時間的推移，這慢慢地導致了迴路的改善。”
儘管研究結果非常令人鼓舞，但有一個問題：PTZ 以前用於治療精神疾病，但在發現無效且在某些人身上引起危險的癲癇發作後，於 25 年前從市場上撤下。然而，當前研究中使用的劑量遠小於引起癲癇發作的劑量，因此研究人員認為該藥物很有可能可以安全使用。