精神分裂症、抑鬱症、成癮症和其他精神障礙導致痛苦，每年因生產力損失而造成的經濟損失達數十億美元。根據世界衛生組織的資料，神經和精神疾病佔全球疾病負擔的 13%，疾病負擔是衡量因過早死亡和生活在非完全健康狀態而損失的生命年限的指標。
儘管迫切需要更新更好的藥物來治療一系列精神和神經退行性疾病，包括阿爾茨海默病和帕金森病，但對於大型製藥公司而言，開發治療這些疾病的藥物過於複雜和昂貴。花費數百萬美元開發新藥，最終卻在研發過程中失敗的風險太大了。這就是為什麼許多大型製藥公司正在停止對神經精神疾病和其他中樞神經系統 (CNS) 藥物的研發投入。
我們在塔夫茨藥物開發研究中心（Tufts Center for the Study of Drug Development）的團隊在對製藥和生物技術公司進行藥物開發過程調查後得出了這一結論。這些調查使我們能夠可靠地估計新藥設計的時間、成本和風險。我們的分析表明，與大多數其他型別的藥物相比，中樞神經系統藥物的開發難度要大得多。
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神經精神藥物的問題之一是開發時間過長。我們發現，一種中樞神經系統藥物在人體試驗中將花費 8.1 年——比所有藥物的平均時間長兩年多。獲得監管部門批准也需要更長的時間——1.9 年，而所有藥物的平均時間為 1.2 年。算上通常用於臨床前研究和測試的 6 到 10 年時間，中樞神經系統藥物從實驗室到患者大約需要 18 年的時間。
很少有化合物能夠經受住這一考驗。只有 8.2% 的開始人體試驗的中樞神經系統候選藥物能夠進入市場，而所有藥物的這一比例為 15%。失敗也往往發生在臨床開發過程的後期，此時資源需求和成本都處於峰值。只有 46% 的中樞神經系統候選藥物在後期（III 期）試驗中獲得成功，而所有藥物的平均成功率為 66%。因此，開發中樞神經系統藥物的成本是所有治療領域中最高的之一。
是什麼讓這些藥物如此高風險？評估一種新的抗生素候選藥物是否有效相對簡單——要麼它能殺死細菌，要麼不能——而且一個療程通常持續幾天，這就避免了對安全性和有效性進行長期測試的需要。相比之下，中樞神經系統化合物的處境要艱難得多。很難判斷精神分裂症發作的減少或阿爾茨海默病患者認知能力的改善是藥物的結果還是患者病情隨機波動的結果。治療期可能長達患者的終生。難怪成功率如此之低。
一些幫助正在路上。《主要疾病聯盟》（Coalition Against Major Diseases）由政府機構、製藥公司和患者權益倡導團體組成，該聯盟開發了一個標準化的臨床試驗資料庫，該資料庫將使研究人員能夠更有效地設計新療法的研究，最初針對阿爾茨海默病和帕金森病。美國總統巴拉克·奧巴馬的醫改法案也包含若干條款，這些條款可以為滿足未滿足醫療需求的領域的創新提供激勵。其中一項是“治癒加速網路”（Cures Acceleration Network），該網路授權美國國立衛生研究院（National Institutes of Health）幫助學術研究人員篩選有希望的化合物。最終，製造新的中樞神經系統藥物可能取決於一種網路化的創新方法，在這種方法中，許多組織共同承擔風險和回報。顯然，開發新的神經精神藥物的挑戰大於任何一家公司、機構或組織能夠獨自承擔的。
披露： 塔夫茨藥物開發研究中心的部分資金來自制藥和生物技術公司的不受限制的捐贈。