Juno Therapeutics是一家在透過啟用免疫系統治療癌症這一熱門領域中的先驅，該公司週四表示，由於三名患者死亡，已暫停其主要療法的開發，這對一種前景光明但仍未經驗證的腫瘤學方法（稱為CAR-T免疫療法）造成了打擊。
這種名為JCAR015的療法是透過採集患者自身的免疫細胞，並對其進行重新程式設計，使其能夠靶向血液中的癌細胞而製成的。Juno公司表示，三名患者（均小於25歲）在腦部積液過多後死亡。
首例死亡發生在5月。總部位於西雅圖的Juno Therapeutics公司已向食品和藥物管理局報告了此事。該公司和聯邦監管機構均認為，尚不清楚是什麼原因導致了死亡，“當時沒有必要進行更改”，Juno執行長Hans Bishop在電話會議中表示。
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但在過去一週，又有兩名患者死於同樣的問題，腦水腫。
美國食品和藥物管理局（FDA）隨後將該研究置於臨床擱置狀態，這意味著無法招募新的患者。試驗設計要求招募90名患有晚期急性淋巴細胞白血病的患者；到目前為止，只有20名患者入組。這20名患者已經接受了治療，即JCAR015，作為一次性輸注。
“過去一週發生的這類事件對於所有相關人員來說都是困難且令人謙卑的，”Bishop說。
他承認，死亡事件“可能會讓人們更廣泛地質疑CAR-T細胞的安全性。” 然而，他敦促人們不要倉促得出結論，並表示：“情況並非如此。”
Juno公司高管將死亡歸咎於他們最近決定在給患者服用JCAR015之前，在用於治療患者的藥物組合中新增化療藥物氟達拉濱。其目的是：清除患者現有的免疫細胞，以便基因工程改造的免疫細胞能夠以最小的干擾發揮作用。
在早期的安全性試驗中，Juno公司使用單一的化療藥物來完成這項工作。但Bishop說，在其他免疫療法試驗中新增氟達拉濱改善了結果，且沒有額外的風險，因此該公司決定在JCAR015試驗中嘗試使用。
首席醫療官Mark Gilbert表示，成人淋巴細胞白血病“可能是一種更難治療的疾病，治療視窗更窄。”
Juno公司表示，已提議在不使用氟達拉濱的情況下繼續進行試驗，並計劃在本週向FDA提交支援性檔案，其中包括正在接受治療的患者的更新版知情同意書。旨在測試JCAR015在晚期急性淋巴細胞白血病患者中的療效的試驗，在此期間將繼續暫停。此次延遲可能會使Juno公司無法在明年獲得批准開始銷售該療法，這與該公司之前的預期相反。
Juno公司仍有許多其他CAR-T療法正在研發中，用於治療各種形式的血癌。Bishop表示，Juno現在預計“最早在2018年能夠在美國獲得首次批准。” 他說，FDA計劃對JCAR015試驗的檔案進行快速審查程式。通常需要大約30天。
患者死亡的訊息導致Juno公司股價在週四盤後下跌約30%。競爭對手Kite Pharma也使用類似技術，股價下跌約14%。這兩家公司都使用稱為CAR-T的改造T細胞來治療癌症，並在血液惡性腫瘤方面取得了可喜的臨床結果。