一種有助於對抗由環境影響（如環境溫度升高）引起的細胞應激的蛋白質，似乎可以阻止肌萎縮性脊髓側索硬化症（ALS）的發病，至少在神經退行性疾病的小鼠模型中是如此。
ALS 通常被稱為盧伽雷氏病（以 1941 年 37 歲時死於此病的著名紐約洋基隊強打者命名），是一種人們知之甚少、無法治癒的疾病，其特徵是運動神經元（控制隨意運動的神經細胞）的退化。這些細胞向肌肉發出的訊號在患者體內減弱，導致肌肉萎縮、言語障礙，並最終完全喪失對運動的控制。在美國，每年約有五萬分之一的人被診斷出患有這種使人衰弱的疾病；它通常發生在 40 至 60 歲之間，並在發病後五年內導致呼吸衰竭和死亡。
ALS 會破壞兩類不同的運動神經元——一類在大腦中，另一類在脊髓中。脊髓細胞的末端與相鄰的肌肉細胞相互作用，通常發出訊號使肌肉收縮或放鬆以產生運動。但是，位於北卡羅來納州溫斯頓-塞勒姆的維克森林大學浸信會醫學中心的研究人員發現，受 ALS 影響的神經元會經歷一個稱為“去神經支配”的過程，該過程會切斷連線。
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然而，科學家們在《神經科學雜誌》上報告說，他們可以透過在基因改造為患上 ALS 的小鼠背部注射熱休克蛋白 70 (Hsp70)，從而保留這些神經肌肉連線，從而延緩疾病的發病。這種蛋白質在神經元中大量分泌，以響應壓力源。Hsp70 透過與神經元結合並在內部指導正確的蛋白質摺疊來維持正常的神經細胞功能。先前的 ALS 模型表明，神經元在受到壓力時會受到損傷，因為 Hsp70 水平不會上升到相應的水平。
“透過保持[肌肉和神經]細胞之間的對話，你可以保持兩個細胞的健康，”該研究的合著者、W.F.U. 醫學中心的神經生物學助理教授卡羅爾·米利根說。“這可以使運動神經元更長時間地保持健康。”她指出，大多數現有的和正在開發的 ALS 療法都是針對細胞體的，而不是神經肌肉接頭。
基因分析表明，90% 的 ALS 病例是由非遺傳的自發突變引起的。在 10% 的遺傳病例中，常見突變發生在基因超氧化物歧化酶 1 (SOD1) 中，這是維克森林團隊在其小鼠模型中改變的基因。小鼠出生 50 天后，一組每週注射三次 Hsp70，另一組接受利魯唑，這是唯一獲得美國食品和藥物管理局批准用於對抗 ALS 的藥物。
接受利魯唑治療的小鼠平均比未接受治療的小鼠多活一天。相比之下，接受 Hsp70 治療的小鼠多活了 10 天。在肌肉和神經細胞相遇的神經肌肉接頭處，研究人員注意到，Hsp70 小鼠與肌肉細胞溝通的神經元比未治療的對照組多 20%。
“當我們注射蛋白質時，它傾向於在神經肌肉接頭處更外周地起作用，也許這就是區別所在，”米利根說。“我們假設它會進入脊髓並對運動神經元細胞體產生影響。……這表明最佳治療應該同時關注外周和脊髓。”
米利根和她的團隊現在將試圖揭示 Hsp70 流入如何幫助神經元和肌肉細胞的所謂神經支配。他們還將探索包括 Hsp70 的治療方案，以靶向神經肌肉接頭和至少一種其他成分，以關注神經細胞體。
此外，他們計劃複製這項研究的結果，並在其他基因發生變化的各種動物模型中測試針對該疾病的新藥物組合。“我認為在多種[疾病]模型中測試試劑可能會更好地指示在患者群體中什麼會有效，”米利根說。