在人類大腦內部，分支神經元像茂密森林中的樹木一樣，彼此相鄰、環繞和疊加生長。科學家們過去認為，任何因損傷或疾病而萎縮和死亡的神經元都會永遠消失，因為大腦無法替換這些細胞。然而，到了 20 世紀 90 年代，大多數神經科學家已經接受成年大腦培育著小型的幹細胞“花園”，這些幹細胞可以轉化為成熟的神經元。
研究人員仍在試圖確定這些幹細胞究竟多久會變成新的神經元，以及這些分化後的細胞存活並加入已建立的大腦回路的情況如何。一些證據表明，大腦的神經幹細胞以適度的方式幫助器官自我修復——例如，幫助替換中風期間窒息而死的小部分神經元。但是，這種微小的自我修復無法恢復因中風、創傷性腦損傷和神經退行性疾病（如阿爾茨海默病和帕金森病）而損失的數百萬神經元。
二十年前，神經外科醫生試圖透過切片胎兒腦組織並將它們移植到患病的大腦上來克服大腦有限的再生能力，用新的神經元替換死亡的神經元。由此產生的臨床試驗令人失望，但一些研究人員認為，他們現在已經研究出如何使治療更安全、更可靠。科學家們不再依賴胎兒組織，而是可以在實驗室中從幹細胞中培育數百萬個年輕的神經元，並將這些幼年腦細胞直接注射到患者的大腦中。儘管很少有人預計這種療法會在未來一二十年內得到廣泛應用，但為此目的的早期研究已經開始。
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到目前為止，最有希望的研究工作集中在帕金森病上，帕金森病似乎對移植特別敏感。帕金森病影響著全球約 1000 萬人（包括 100 萬美國人），主要是由於黑質中分泌多巴胺的神經元死亡所致，黑質是中腦的一部分，對控制運動等功能至關重要。症狀包括震顫、僵硬和行走困難。
在 20 世紀 80 年代初期，研究人員從大鼠胎兒身上採集未成熟的腦組織，並將其移植到多巴胺能神經元已被殺死以模擬帕金森病的齧齒動物的黑質中。儘管移植的神經元在手術中存活下來，但它們在很大程度上未能形成功能性神經迴路。通常，當大腦在子宮中發育時，黑質中的神經元會將分支延伸到大腦的另一個區域，稱為紋狀體，在那裡它們噴射出神經遞質多巴胺，與紋狀體神經元進行交流。在胎兒大腦中，黑質和紋狀體之間的距離不是很大；在成人的大腦中——甚至是成年大鼠的大腦中——距離要大得多。在早期的實驗中，移植的神經元無法彌合這一差距。在後續研究中，研究人員轉而嘗試將未成熟的神經元直接移植到紋狀體中。似乎奏效了。細胞存活下來，融入了現有的神經迴路，並開始分泌多巴胺。
在隨後的齧齒動物和猴子實驗中，此類移植已將大腦中的多巴胺恢復到接近正常水平，並改善了運動功能——動物不再那麼顫抖，並且更好地控制了手中的物體。研究人員推測，這些治療方法之所以有效，不僅是因為移植的神經元釋放多巴胺，還因為它們分泌稱為生長因子的物質，這些物質可以保護和滋養紋狀體中接受多巴胺的細胞。由於移植的神經元是不斷產生、分泌和吸收神經遞質的活細胞，因此它們可能比藥物治療（如左旋多巴）更有效地平衡帕金森病患者大腦中的多巴胺水平。
到 20 世紀 90 年代初期，瑞典已有四名帕金森病患者接受了胎兒腦組織移植——這項開創性的工作為美國國立衛生研究院資助的兩項分別針對 40 人和 34 人的更大規模臨床試驗鋪平了道路。在兩項試驗中，一半患者接受了移植，一半患者接受了假手術。結果令人沮喪：除了其中一項試驗中一些 60 歲以下的患者外，治療組的療效並不優於假手術組。
儘管許多研究人員認為這些試驗完全失敗，但其他人看到了質疑資料並再次嘗試的理由。首先，胎兒組織移植眾所周知難以標準化——患者通常會收到來自多個捐贈者的質量參差不齊的組織樣本。其次，隆德大學的 Anders Björklund 和其他研究人員認為，試驗期望改進的時間太早了。移植的神經元非常不成熟，可能需要數年時間才能完全融入大腦。對美國國立衛生研究院資助的一項試驗進行的後續研究發現，在接受移植兩年和四年後，一些患者的病情有所改善。
紀念斯隆-凱特琳癌症中心的 Lorenz Studer 一直專注於另一種替換因帕金森病而損失的細胞的方法——一種解決標準化問題的策略。在實驗室中，他將胚胎幹細胞暴露於一系列分子中，這些分子模擬細胞在胎兒大腦中接收到的化學訊號，將它們推向特定的發育階段，相當於子宮內約兩個月——就在它們最後一次細胞分裂之後，但在它們長出任何長而複雜的分支之前。由於他在實驗室中仔細指導它們的生長和發育，他可以生成數百萬個幾乎相同的年輕神經元用於移植。將未分化的胚胎幹細胞注射到大腦或任何器官中，都有形成腫瘤的風險，因為幹細胞會不受控制地生長；在實驗室中引導幹細胞向成人形式發展，大大降低了這種風險。到目前為止，Studer 已經發表了齧齒動物和猴子的有希望的結果——這兩組動物都顯示出運動控制的改善——他希望在三到四年內開始人體臨床試驗。
Björklund 說：“這項研究解決了一個更廣泛的問題：如何幫助大腦自我修復。帕金森病是這種新療法方法的一個非常好的試驗平臺。如果我們能使幹細胞療法對帕金森病有效，這將為治療更廣泛的中樞神經系統損傷和疾病開闢可能性。”
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