殺死平均值:研究人員能否為每個人找到最有效的治療方法?

醫學——及其結果和成本——通常基於平均值。但許多科學家和醫生正在設計方法,使“有效性”的計算更具個性化


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您會購買一種承諾在 60% 的情況下每次都有效的產品嗎? 也許對於像 羅恩·勃艮第 這樣的滑稽新聞主播來說,毫無疑問,一種具有這種記錄(吸引女性)的方法(異國情調的古龍水)將是一項不錯的投資。 但是,如果發現對於一項花費數萬美元並且可能挽救您生命的手術來說,這個比率是真實的呢?這項手術有發生嚴重併發症的小風險? 或者是一種相對便宜的過敏藥物,容易引起頭痛?

這種計算——有時措辭更文雅——是 醫療保健的主要內容,尤其是在提供者、患者和保險公司面臨不斷飆升的成本和不斷縮減的預算時。

但是,目前對成本、風險和可能收益的大多數評估都是來自廣泛人群的平均值。 因此,任何給定的個人——或個人子集——都可能產生截然不同的結果。 對於那些深入研究資料的人來說,那些巨大成功或毀滅性副作用的例子並不總是隨機的——這種模式表明平均值不僅是膚淺的,而且也可能是危險的。

一篇關於該主題的新論文的作者寫道:“最大化人群健康的抉擇,並不總是對特定個人來說最佳的抉擇。” 斯坦福大學醫學院預防研究中心的 約翰·伊奧尼迪斯 以及 一篇新論文 的合著者說,這正是我們目前的醫療保健計算經常不足的地方,該論文於 7 月 12 日線上發表在《PLoS Medicine》上。

醫學領域充斥著偶然性——每位患者都有自己獨特的變數宇宙。 因此,當評估一種新療法時,研究人員通常根據它平均為患者生命增加多少高質量的日子來評估它——並且價格是根據額外的時間平均計算的。 因此,一種關節炎藥物平均可能花費每額外一年的“最佳質量生命”(即質量調整生命年,或 QALY)4,849 美元,它為普通患者提供。 這些計算允許對各種不同的藥物和程式進行 輕鬆比較。 當然,這種統一的美元價值未能認識到,某些人群可能會從藥物中獲得更大的益處,而另一些人群可能會遭受比服用價格相對較高的藥物更糟糕的結果——或者甚至比不服用任何藥物更糟糕的結果。 至少了解特定患者或患者型別的這些機率可以節省時間、痛苦和浪費在無效干預上的金錢。

多年來,一些研究人員一直在呼籲更好的個性化資料。 加州大學戴維斯分校普通醫學科教授兼研究聯合副主席 理查德·克拉維茨 與人合著了 一篇概述平均值危害的論文,幾年前。“治療效果並非對每個人都相同,這似乎是顯而易見的,”他和他的合著者在 2004 年的文章中寫道。“可能不太明顯的是,誤用平均值可能會造成傷害,要麼是給患者提供沒有幫助的治療,要麼是拒絕患者本可以幫助他們的治療。”

複雜的計算可能無法很快撥通您個人在任何給定治療中獲得成功或出現併發症的機率。 但伊奧尼迪斯和他的同事希望,透過更好的資訊和分析,提供者和保險公司可以幫助最佳化已有的干預措施的應用。

資料不足
在這個試圖削減醫療成本同時改善護理的尷尬時代,研究人員經常面臨 缺乏進行計算的資料 的困境。

目前,少數干預措施的成本效益已針對不同的患者亞群進行了分析。 但克拉維茨說,“真的很難獲得”亞群的“可靠資訊”。 事實上,即使是普通人群也很難獲得可靠的資訊。 大型臨床試驗既昂貴又耗時且複雜。 因此,設定它們來檢查不同人群的亞組——每個組都有足夠的人數以使發現具有統計學意義——是一項挑戰。 但克拉維茨認為這是走向 更加個性化 和更有效治療世界的關鍵一步。

伊奧尼迪斯對此表示贊同。“我認為這是一項主流研究工作,”他說。

對於那些不符合任何給定干預措施鐘形曲線分佈舒適中心的人來說,這些量身定製的處方將是一個福音。 但是,克拉維茨說,它可能會在現有醫療保健機制中遇到阻力。“它會讓付款人發瘋,”他說。 對於習慣於簡化平均值的保險公司和政府計劃來說,這種新模式“打破了適用於每個人的單一規則”。 然而,最終,它可以透過幫助選擇以最低成本為特定概況(例如,患有中風高風險的中年糖尿病亞裔美國男性),而不僅僅是普通人群提供最大益處的干預措施來節省資金。

電子健康記錄及其跟蹤數億人醫療資料的承諾,可能對那些希望為干預措施的益處建立接近個人級別的預測的人來說是一個福音。“將大型資料庫用於這些問題將是解決方案的一部分,”克拉維茨說。

但是,伊奧尼迪斯警告說,這些資料點儲存庫不一定能充分替代嚴格執行的試驗。“我們需要仔細驗證它們提供的資訊的準確性,”他說。

克拉維茨指出,更個性化的 成本效益 評估的行動已經開始影響試驗的設計方式。 研究人員正在更加重視對研究人群中的各個群體進行分層。 但是,這些更大、更復雜的試驗取決於資助者,資助者也必須確信,如果不是未來必需的,那麼更個性化的有效性至少是廣泛需要的。
市場解決方案?
消費者可能為其自身護理承擔的更大財務負擔最終可能會幫助帶來對個人有效性評估的更多需求。 僅憑對手術程式的平均成功率的瞭解(以及全額保險),患者很可能會選擇提供最佳平均結果或具有最低平均風險的手術,而不管成本如何——如果患者有選擇的奢侈(通常付款人和提供者會根據一般人群的每質量調整生命年的平均成本做出選擇)。

隨著患者為護理支付更多的自付費用,干預措施可能會受到更嚴格的審查。 能夠直接向消費者推銷其商品和服務的製藥公司和醫生可能會面臨競爭,以證明他們的產品確實會為特定患者概況帶來最佳且最經濟的結果。

但克拉維茨認為,當面對不同的成本和所謂的質量調整生命年時,普通患者實際上只會評估這麼多。“需要做很多工作來 如何向普通人傳達這些數字的含義,”克拉維茨說。“經濟學家和醫生也很難掌握它們,”他補充道。 即使完美的資訊是可能的,人們在涉及自己或親人的醫療保健決策時也 並非總是冷靜而合乎邏輯的

在一個理想的市場中,關於廣告宣傳的藥物或手術預計對個人消費者有多大效果的更詳細的預測,理論上可以推動至少略微更好、更便宜的治療方法。“目前,消費者受制於企業結構”,而不知道自己在患者結果曲線上的位置,伊奧尼迪斯說。 因此,提高人們對“個性化成本效益”的認識“有望使他們的選擇更加理性——或者至少是更明智的”。 這將取決於提供者、付款人和政策制定者使用新資訊來使更大的護理決策也更加理性。

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