臍帶血幹細胞療法最有效的疾病或狀況是什麼?

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Gregory Hale,肯塔基大學醫學院兒科學助理教授,是一位骨髓移植專家。他還在馬基癌症中心血液和骨髓移植科任職。他提供了以下解答。

出生後留在人類臍帶和胎盤中的血液為醫生提供了豐富的造血祖細胞(幹細胞)來源,這些細胞是所有其他血細胞的前體。傳統上,來自捐贈者的骨髓一直被用作幹細胞的來源,用於修復患病的骨髓,但研究人員已經證明,臍帶血提供了一種極好的替代來源。因此,臍帶血被用於治療許多通常透過骨髓移植治療的疾病,例如白血病、鐮狀細胞性貧血和霍奇金病(見表)。

用幹細胞治療疾病

惡性疾病
  • 急性淋巴細胞白血病
  • 急性髓細胞白血病
  • 慢性髓細胞白血病
  • 霍奇金病
  • 多發性骨髓瘤
  • 非霍奇金淋巴瘤
  • 非惡性疾病
  • 再生障礙性貧血
  • Wiskott-Aldrich綜合徵
  • X連鎖淋巴組織增生綜合徵
  • Hunter綜合徵
  • Hurler綜合徵
  • Lesch-Nyhan綜合徵
  • β地中海貧血
  • 鐮狀細胞性貧血
  • Blackfan-Diamond綜合徵
  • 球形細胞腦白質營養不良
  • 嚴重聯合免疫缺陷
  • 骨硬化症

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    所有這些疾病都已透過異基因臍帶血移植進行治療——即從親屬或非親屬捐贈者處採集血液的病例,而不是自體移植,自體移植是利用患者自身的血液。移植是非手術的;幹細胞的輸注類似於接受輸血。

    在許多骨髓移植病例中,尋找合適的捐贈者充其量可能是困難的。使用臍帶血幹細胞似乎有幾個優點,包括快速可用性、擴大捐贈者庫種族多樣性的潛力(少數族裔在骨髓捐贈者庫中的代表性嚴重不足)、沒有捐贈者風險、病毒汙染的可能性更小以及移植物抗宿主病 (GVHD) 的風險更低。

    GVHD是一個重要的考慮因素,因為來自捐贈者骨髓的幹細胞通常將宿主識別為外來物,從而導致移植後併發症。臍帶血幹細胞的免疫活性可能較低,與骨髓幹細胞相比,GVHD的風險可能更低。

    然而,醫生需要考慮的一個因素是所需幹細胞的數量與患者體重之間的直接關係。出生時採集的臍帶血量平均為 80 至 100 毫升;因此,大多數移植病例都是兒科病例。透過使用骨髓,醫生可以獲得大量的幹細胞。研究人員正在努力尋找增加臍帶血幹細胞數量的方法,以便用於體型較大的成年患者。其他正在研究的領域包括人類白細胞抗原 (HLA) 不匹配的移植物的利用程度以及基因療法在臍帶血幹細胞中的應用。

    臍帶血幹細胞的未來應用前景廣闊。在移植領域,臨床試驗資料的收集將繼續提高知識水平,從而有助於提高生存率。

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