癌症是細胞失控的結果。細胞不受控制地增殖，產生惡性腫瘤，這些腫瘤可以在人體內傳播，擴散疾病。一些患者的免疫系統能夠識別這些腫瘤並開始攻擊它們，研究表明，提高患者體內這種腫瘤浸潤淋巴細胞的水平有助於戰勝致命的癌症。現在，科學家們在體外將免疫細胞轉化為抗癌戰士——並將這些細胞重新引入體內後，促使兩名受試者完全緩解。
淋巴細胞等免疫細胞（也稱為T細胞，上圖藍色所示）透過細胞表面的特殊受體識別健康威脅。美國國家癌症研究所的史蒂文·羅森伯格和他的同事們首先從一位成功擊退黑色素瘤的患者的免疫細胞中克隆了控制癌症識別受體的基因。研究人員透過逆轉錄病毒將這些遺傳資訊引入了17名黑色素瘤患者的普通T細胞中。
在化療後，這些患者的免疫系統嚴重減弱，迴圈的淋巴細胞很少。科學家們將工程化的淋巴細胞重新輸注到他們虛弱的系統中，發現這些細胞可以持續存在，在17名患者中的15名患者中，治療一個月後，這些細胞佔T細胞總數的9%到56%。
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在17名患者中，有兩名患者從這種輸注中獲得了顯著的益處。一名52歲患有黑色素瘤的男性，其工程化淋巴細胞摧毀了他腋窩的腫瘤，並將肝臟腫瘤縮小了89%，使其可以被切除。一名30歲男性的抗癌T細胞消散了他肺部的腫塊。兩人在治療後18個月內保持無病狀態，並且血液中仍然表現出高水平的工程化免疫細胞。羅森伯格指出，這項研究“代表了首次證明基因操作可以導致人類腫瘤消退”。 “我們可以從患者身上提取正常的淋巴細胞，並將它們轉化為腫瘤反應細胞。”
這項工作——今天由《科學》線上發表——也顯示出對黑色素瘤以外的其他癌症（包括乳腺癌和肺癌）的巨大希望。羅森伯格和他的團隊現在將努力確定是什麼維持了這些工程化細胞群的長期存在。他們還將探索在小鼠中與工程化淋巴細胞配對顯示出益處的治療方法是否能在人類中取得成功。“這涉及到許多複雜的分子生物學，”羅森伯格指出，“我們的大部分工作都集中在設計逆轉錄病毒、有效地將基因放入細胞並使其表達方面。”