如果美國食品和藥物管理局批准了位於英國吉爾福德的幹細胞公司 ReNeuron 於去年 12 月提交的申請，那麼今年可能開始針對一種主要腦部疾病——慢性中風的首例幹細胞療法的臨床試驗。這項最新的治療方法表明，幹細胞療法不僅在數量上不斷增長，而且在雄心上也越來越大。
慢性中風會導致患者永久性殘疾，是發達國家成人殘疾的主要原因。全球有 2500 萬人患有此病，而且由於人口老齡化，每年新增病例的數量還在以 7% 的速度增長。“目前，對於治療慢性中風幾乎束手無策，而現有的治療方法主要針對症狀，而非病因，”加州大學聖地亞哥分校的神經學家賈斯汀·齊文說。
幹細胞具有再生身體部位的潛力。在之前對動物進行的中風研究中，注射到大腦或血液中的幹細胞會遷移到損傷部位，顯然是受到受損細胞發出的訊號吸引。ReNeuron 的聯合創始人兼首席科學官約翰·辛登解釋說，這種遷移可能發生，是因為受損細胞啟動的修復途徑與胚胎髮育過程中觸發的途徑相似，而幹細胞在胚胎髮育中起關鍵作用。
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關於幹細胞的一個主要擔憂是它們在實驗室中培養時可能變得不穩定。ReNeuron 可以透過用基因 c-myc 的改良版本對細胞進行工程改造，來產生大量穩定的細胞系。該基因在啟用防止染色體異常的基因的同時，促進細胞分裂。科學家可以透過引入或不引入合成化合物來開啟或關閉 c-myc。
ReNeuron 透過將改良的 c-myc 拼接到從美國細胞庫獲得的人類胎兒腦組織中，開發了用於治療腦損傷的細胞。他們在實驗室中測試了 120 種神經幹細胞系的穩定性和穩健性，並在動物中測試了其在最小免疫排斥情況下進行移植的能力。其中兩個細胞系顯示出潛力：ReN001，ReNeuron 正將其用於治療中風；以及 ReN005，正在研究用於治療亨廷頓舞蹈症。
在對經歷過中風的大鼠進行的研究中，ReN001 顯著改善了感覺和運動功能。辛登澄清說，幹細胞可能並沒有取代中風期間丟失的大量細胞。相反，這些細胞很可能釋放出化學物質，激活了修復途徑，從而產生了新的血管和腦細胞。
如果他們測試這種療法的安全性和初步療效的 I 期臨床試驗獲得批准，匹茲堡大學的研究人員將在 10 名患有慢性缺血性中風（最常見的形式，即血栓阻塞血流）的患者身上測試該療法。將透過頭骨上的一個小孔將 1000 萬至 2000 萬個細胞直接植入大腦，並對患者進行為期 24 個月的監測。ReNeuron 與位於蘇格蘭格拉斯哥的 BioReliance 公司合作擴大細胞生產規模；據辛登估計，該公司目前手頭大約有 100 萬劑 ReN001。
過去針對慢性中風患者的幹細胞療法臨床試驗使用了來自人類腫瘤和胎兒豬腦組織的細胞。齊文說，ReNeuron 的胎兒細胞“比以前使用的其他細胞更接近[健康]人體的神經元，因此它們可能更有效。” 哈佛醫學院的神經學家肖恩·薩維茨補充說，“ReNeuron 為建立這種細胞系所做的工作雄心勃勃且考慮周全”。然而，薩維茨指出，c-myc 不僅與幹細胞和發育有關，還與癌症有關。“這絕對不是說它會促進腫瘤，”他說，但研究人員“將不得不繼續說服科學界，證明這些細胞不會像腫瘤中那樣不受控制地分裂。”
更新：美國食品和藥物管理局已暫停 ReNeuron 關於批准 ReN001 的請求，理由是需要補充資訊。ReNeuron 表示，這些擔憂很容易解決，目前正在進行中的臨床前研究應該能夠回答美國食品和藥物管理局的問題。