本文發表於《大眾科學》的前部落格網路,反映了作者的觀點,不一定反映《大眾科學》的觀點
華盛頓—許多醫生和醫學研究人員對聯邦政府新近關注比較效果研究表示讚賞,這項研究透過2009年經濟刺激計劃得到加強,並在3月份醫改法案簽署後被正式確定。這種轉變將支援——並在許多情況下要求——開展工作,以確定哪種治療方法效果最佳。
然而,杜克大學醫學中心(位於北卡羅來納州達勒姆)的腫瘤學家艾米·阿伯內西周二在美國癌症研究協會年會上表示,政策的變化為癌症工作帶來了“一個難題”。實際上,它們至少提出了幾個難題。
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第一個挑戰是,比較效果研究必然側重於廣泛的患者群體。但正如阿伯內西指出的,“在腫瘤學中,我們照顧的是個體。”新近優先考慮的研究可能會得出關於最適合大多數患有HER2蛋白缺陷的乳腺癌患者的治療方法的新結果,但許多其他具有不同遺傳因素的個體可能仍然需要反覆試驗的治療,直到研究找到最適合他們的方法。
另一個重大難題是,儘管專注於為個體患者提供最具醫療效果和成本效益的治療是一個值得尊敬的目標,但目前關於治療的文獻讓許多研究人員和臨床醫生感到不足。根據《美國醫學會雜誌》2010年3月發表的一篇論文,最近在主要醫學期刊上發表的研究中,很少有研究(不到三分之一)增加了整體比較效果文獻。
阿伯內西指出,對於評估癌症藥物的標籤外使用(已批准藥物的用途,但未經美國食品和藥物管理局(FDA)特別批准),問題甚至更嚴重。她指出,大約50%至70%的癌症藥物處方是用於標籤外用途的,儘管FDA允許在腫瘤學領域進行此類使用——甚至允許報銷——但它要求文獻的支援來證明這些決定的合理性。然而,標籤外研究通常進行得不充分,並且經常在沒有對照人群的情況下完成,阿伯內西說,這使得醫生、患者、保險公司和政府對許多非常常用的藥物的實際療效一無所知。
“作為一個社會,我們如何才能確信我們正在為有效的治療付費?”阿伯內西問道。隨著更多患有包括癌症在內的原有疾病的人將有資格獲得醫改的保險,如果不確鑿的證據表明昂貴的藥物確實使他們變得更好,那麼整體治療費用可能會升級。
由於昂貴且執行良好的臨床試驗的資源有限,許多研究人員和臨床腫瘤學家希望更好的資料收集和共享將很快填補一些空白。聯邦政府對改進醫療保健資訊科技的支援(透過醫改和經濟刺激資金)應有助於提供者和患者快速訪問有關特定治療和患者亞型的最新資料。為了真正提高該領域的知識,國家癌症研究所生物資訊學中心(位於馬里蘭州羅克維爾)的肯尼斯·布托在會議上表示,資料網路應允許醫生和患者貢獻他們自己的發現和經驗。布托說,這些資源將有助於“與我們的患者建立夥伴關係,共享資訊”。
透過連結的研究中心和患者電子病歷提供的日益增長的資料網路,也將有助於在可行時推動更好的臨床試驗。為了最終找到特定患者的最佳治療方法,測試特定的患者群體——直至基因變異——被認為是必須的。電子病歷將幫助研究人員找到最適合特定試驗的患者。國家癌症研究所所長約翰·尼德胡伯週一在此地的一次演講中說:“我們需要為我們正在測試的目標找到合適的患者。”由於大部分資料可以遠端收集和輸入,“試驗將走向患者”,使患者能夠在診斷後立即入組,並增加他們長期堅持試驗的可能性。尼德胡伯指出,藉助即時的或接近即時的受試者監測,目前不頻繁的檢查和篩查做法將顯得笨拙和粗糙。隨著治療和研究之間的資訊差距繼續縮小,將資料儲存在紙質記錄或影像中“根本不會讓我們有任何進展”,他說。
這種互聯互通的癌症研究和治療世界將類似於布托所描述的透過caBIG(癌症生物醫學資訊學網格——一個資訊網路)建立的“電子生態系統”,科學家、從業人員和患者將能夠訪問和共享資料。對於研究人員甚至臨床醫生來說,“將所有資訊和見解緊抓不放的日子屈指可數了”,布托說。
美國國立衛生研究院院長弗朗西斯·柯林斯週二在此地將癌症研究領域即將到來的局面描述為“一場真正的革命”,壓力在於擁有支援它的資訊基礎設施。布托對政府提高研究能力持謹慎樂觀態度。“我們似乎永遠沒有足夠的時間和金錢來把事情做對,但我們似乎總是有時間和金錢來重做,”他在談到其他聯邦資助的專案時說。“這一次,我希望我們能做對。”
圖片由維基共享資源提供,國家海軍醫療中心/塞思·羅斯曼