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巴爾的摩—在腦部深處,埋藏在海馬體和腦室下區的是成體神經幹細胞,這些細胞保留了成為其他型別神經細胞的能力,並可能作為治療多種疾病(從視力障礙到帕金森病再到脊髓損傷)的可能方法。 然而,醫生、科學家和患者對挖掘它們持謹慎態度是可以理解的,紐約神經幹細胞研究所創始人 Sally Temple 在此地舉行的 2009 年世界幹細胞峰會上週三表示,它們的location 是“一個很大的阻礙”。
因此,研究人員渴望發現其他更容易獲得的神經幹細胞候選者。 Temple 及其團隊已將目光轉向視網膜色素上皮 (RPE),這是位於視網膜底部的一層組織,在受孕後 30 至 50 天內形成,早於神經系統的許多其他部分分化。 她解釋說,眼睛這個區域的細胞可以很容易地從視網膜手術期間通常丟棄的視網膜液中提取。
在培養視網膜色素上皮細胞後,她的團隊能夠誘導它們顯示出成為多種不同視覺和其他神經細胞的潛力。 研究人員還驚訝地發現,在使用捐贈的遺體眼睛時,從 99 歲眼睛中提取的細胞與從 22 歲眼睛中提取的細胞具有相同的可塑性。 她斷言,它們之所以具有相似的靈活性,是因為它們一直“處於休眠狀態”,她說。
Temple 指出,除了致力於將視網膜色素上皮細胞轉化為其他神經形式外,該小組還期望它們成為在實驗室中模擬疾病和測試藥物的有用工具。 然而,如果這些細胞要成為可行的治療方法,還需要進行多年的研究和試驗。
幹細胞領域的其他人仍在等待完美細胞的出現。 英國布里斯托大學轉化視網膜幹細胞研究專案負責人 Tina Guanting Qiu 正在尋找一種幹細胞,她的實驗室可以將其轉化為感光細胞。 她的目標是為諸如年齡相關性黃斑變性和損傷等感光細胞死亡的疾病找到治療方法。 她的團隊在使用大鼠胚胎幹細胞方面取得了成功,但效果最好的幹細胞來自接近足月的齧齒動物胎兒,這顯然是人類研究中不可能使用的來源。
目前,基因療法一直引領著視力障礙新療法的潮流。 然而,包括Leber 先天性黑蒙 (LCA) 在內,取得最大進展的疾病患者相對較少。 除了潛在受益者的人口基數較小之外,基因療法在疾病早期給藥時被普遍認為是最有效的。 Qiu 指出,展望未來,對於那些可能已經錯過了基因療法有效視窗的人來說,幹細胞治療可能是一個很好的替代方案。
與她的一些同事不同,後者將幹細胞治療與基因療法並列,Qiu 期待著兩者可能結合使用的未來。 她認為幹細胞是基因傳遞的可能載體,“這樣你就可以擺脫病毒”。
即使幹細胞研究繼續顯示出改善視力或其他神經疾病的進展,可用的治療方法仍然需要數年甚至數十年才能實現。 但對於 Qiu 來說,尋找合適細胞的動力來自於希望最終能夠為患者提供更多選擇。 她說,目前,為了治療許多致盲疾病,“我們除了雷射切割和燒灼之外別無他法”。
圖片由 Look Into My Eyes 透過 Flickr 提供