SA論壇 是由科學和技術領域專家撰寫的特邀評論文章。
將科學研究轉化為安全有效的藥物需要資金——大量的資金。目前的估計表明，考慮到所有失敗的嘗試，開發一種成功藥物的成本超過 20 億美元；僅一次嘗試的實際支出約為 2 億美元。藥物開發通常需要十年或更長時間，而且成功機率很低（歷史上腫瘤學領域約為 5%）。
因此，投資者現在正避開製藥行業，轉而投資風險較低、更具吸引力的機會，如大資料、社交媒體和電子商務。金融工程技術可以幫助改變這種狀況，將希望投資的資本引導給需要資金開發新藥的人。
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我們的研究表明，透過構建投資產品，可以同時資助許多藥物試驗，這些投資產品將廣泛吸引養老基金、保險公司和主權財富基金等大型投資者，而不是傳統的生物技術投資者。儘管這個想法仍處於早期階段，但世界各地的幾個團體已經開始將這些想法付諸實踐。去年六月，我們在麻省理工學院舉辦了一次關於生物醫學創新融資新方法的會議 (CanceRX.mit.edu)，我們預計有 25 或 30 名與會者——結果來了大約 200 名參與者。來自生物技術、製藥、學術界和患者權益倡導團體的資深利益相關者提出了許多不同的觀點，但所有人都團結一致，尋求創新方法來解決當前藥物開發的最大挑戰：如何為此付費。
例如，與其投資一個藥物開發專案，不如一次投資 150 個專案怎麼樣？每個專案 2 億美元，我們需要 300 億美元——這是一筆驚人的資金。但我們也將承擔更低的風險：更多的“射門機會”轉化為更高的得分機率。事實上，假設每個專案的成功率為 5%，那麼在 150 次獨立試驗中至少獲得兩次成功的機率高達 99.59%。
一種重磅藥物通常在其專利到期前的 10 年內每年產生 20 億美元的利潤，這意味著每種成功藥物的淨現值約為 123 億美元。當您考慮到這些數字時，300 億美元似乎並沒有那麼瘋狂，尤其是考慮到有 99.59% 的機會在 10 年後賺取 246 億美元或更多。憑藉這些優勢，這 300 億美元中的很大一部分可以透過發行長期債券來籌集，這將比股票或風險投資吸引更多的投資者。
當然，現實世界並非如此簡單。我們能找到並管理 150 個專案嗎？它們之間相關的失敗呢？如果不發現“重磅”藥物，這能奏效嗎？在較小的規模上會奏效嗎？我們已經發表了幾項模擬研究，其中納入了相關性、臨床階段轉換以及藥物開發和審批過程的其他現實情況。結果令人鼓舞，無論是在投資回報方面還是在新藥開發數量方面。透過透過單一“巨型基金”資助許多生物醫學專案，併發行各種證券來為此付費，投資者平均可以獲得有吸引力的回報率。回報仍然有風險，但遠低於單次嘗試的風險，這意味著將有更多資源可用於這些活動。
事實上，我們最近發表的針對罕見病藥物的模擬研究——這些藥物開發成本較低、成功率較高，並且享受更快的美國食品和藥物管理局批准時間——表明，僅包含 10 到 20 個專案、總成本僅為 5 億美元的小型投資組合就可以產生兩位數的回報，且風險水平合理。鑑於當前精準醫療的趨勢，這尤其具有相關性，在精準醫療中，一種疾病——例如乳腺癌——已根據分子和遺傳生物標誌物被細分為幾個較小的亞類。
我們還表明，巨型基金證券的第三方擔保使其對更大的投資者群體更具吸引力。誰會提供這樣的擔保？慈善家、患者權益倡導團體和政府機構，他們都更看重影響力而非投資回報。事實上，用作巨型基金擔保的每一美元都可以吸引更多的投資資本，從而產生比直接用於藥物開發更大的影響。
當然，這些想法的真正考驗將在於它們的實施，這將需要在生物醫學和金融專家之間進行大規模和持續的合作。這種情況以前從未發生過，但一些新興的倡議表明，第一批巨型基金將在不久的將來出現。憑藉正確的專業知識和動力，我們相信金融工程實際上可以幫助治癒癌症。