來自 Nature 雜誌
實驗性抗癌藥物依布替尼在臨床試驗中表現出色，在沒有目前已批准療法的痛苦副作用的情況下戰勝了致命的血癌。其開發商 Pharmacyclics 公司（位於加利福尼亞州森尼維爾市）表示，部分得益於美國一項加速特別有前景藥物開發的計劃，該藥物已迅速透過開發和監管障礙。
美國食品和藥物管理局 (FDA) 於 2012 年啟動了“突破性療法”認定，該標籤受到了製藥行業的歡迎。近幾個月來，提交審查的藥物絡繹不絕。對於一些公司——尤其是年輕的公司——這種認定可以透過提高投資者信心帶來額外的現金推動。
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然而，儘管如此熱鬧，業界也在密切關注，想看看透過這種途徑審查藥物究竟能獲得什麼好處。“這就像贏得選美比賽，”前 FDA 孤兒產品開發辦公室主任 Timothy Coté 說，他現在在馬里蘭州銀泉市經營一家名為 Coté Orphan Consulting 的諮詢公司。“它沒有具體的有形結果，但它似乎確實活躍了社群。”
突破性療法認定是由《FDA 安全與創新法案》建立的，該法案要求該機構加速審批針對嚴重或危及生命的疾病的有前景的藥物。FDA 的目標是透過儘早且頻繁地與開發商會面，以及與他們合作設計臨床試驗，從而快速有效地提供所需資料來實現這一目標。
業界抓住了這個機會，迄今為止已提交了 99 份認定申請。但 Coté 表示，申請的激增可能部分是由於困惑：FDA 避免詳細描述構成突破性療法的內容，一些公司不確定標準。“大多數生物技術公司的執行長都認為他們已經達到了標準，”Coté 說——但去年提交的申請中有 47 份被拒絕。FDA 表示，在大多數情況下，拒絕的原因是臨床資料不足。
馬薩諸塞州總醫院（位於波士頓）的腫瘤學家 Keith Flaherty 表示，儘管缺乏明確的指南可能被認為是令人困惑的，但 FDA 避免制定硬性標準實際上可能對某些藥物有利。例如，他很高興看到 FDA 將突破性療法地位授予了一種名為 lambrolizumab 的黑色素瘤療法。該藥物由 Merck 公司（位於新澤西州懷特豪斯站）生產，是正在開發中的幾種透過阻斷一種名為 PD1 的蛋白質來刺激免疫系統對抗癌症的藥物之一。Lambrolizumab 僅對約 38% 的患者有效，遠低於其他一些正在開發的抗癌藥物的反應率。然而，醫生們支援它，因為它具有可耐受的副作用，並且可以產生異常持久的反應。“它獲得這種認定真的讓我們社群的許多人精神振奮，”Flaherty 說。“這向我們表明，FDA 真正瞭解這些藥物的重要性。”
持續存在的擔憂是，藥物開發過程的其他方面可能會延遲突破性認定化合物的最終影響。華盛頓特區患者權益倡導組織“癌症研究之友”的執行主任 Jeff Allen 指出，藥物越來越多地與醫學測試一起開發，這些測試將選擇最有可能從中受益的患者。新法律沒有涉及此類測試的開發，但他表示，除非加速對其評估和批准，否則突破性藥物——即使獲得批准——也可能無法在臨床上充分發揮其潛力。
儘管 Coté 是該計劃的支持者，但他表示，該計劃可能不會對審查時間產生太大影響，因為 FDA 一直優先考慮有前景的申請。銀泉市 HPS Group 諮詢公司創始人 Steven Grossman 表示，最大的好處可能是對於小型公司，它們可以利用這種認定在開發早期就獲得 FDA 的關注，這比他們通常可能獲得的關注更早。
金融分析師預計依布替尼將在年底前獲得批准，Coté 認為大多數突破性認定藥物最終將獲得成功。“如果 FDA 喜歡你正在做的事情，那肯定不是壞事，”他說。