“全新改良。” 這些詞語在如此多的營銷活動中被捆綁在一起，以至於我們傾向於接受它們是必然聯絡的。但是，當涉及到新藥時，不要在沒有健康的懷疑態度下吞下它們。許多或大多數新藥並非——或至少無法證明——比針對特定病症的最佳現有藥物有所改進，近年來盛行的快速通道藥物審批流程增加了對其優勢的不確定性。
最近在《英國醫學雜誌》上發表的一份題為“新藥：我們哪裡出錯了，我們可以做得更好？”的報告，對這個問題進行了分析。作者研究了德國監管機構在 2011 年至 2017 年間批准的 216 種藥物；其中 152 種是新開發的，64 種是已批准用於新用途的現有藥物。只有 25% 的藥物被認為比已確立的治療方法（稱為“護理標準”）具有“相當大”或“重大”的優勢，16% 的藥物具有較小或無法量化的優勢。完全有 58% 的藥物在降低死亡率、減輕症狀或副作用或改善與健康相關的生活質量方面沒有被證明有額外的益處。
主要作者比婭特·維瑟勒在一次採訪中說：“這並不意味著我們確信沒有額外的益處。” “這僅僅意味著我們沒有積極的證據。要麼我們根本沒有研究[將新藥與護理標準進行比較]，要麼我們有研究，但它們不夠好。” 她和她的同事寫道，對於治療精神和神經系統疾病以及糖尿病的藥物來說，記錄“尤其令人震驚”，分別只有 6% 和 17% 的藥物被證實具有額外的益處。
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維瑟勒及其合著者在德國醫療保健質量和效率研究所工作，該研究所評估新療法，並就該國醫療保健系統是否應為其支付溢價提供建議。位於巴爾的摩的非營利組織醫療技術政策中心的肖恩·圖尼斯說，此類組織，即衛生技術評估 (HTA) 機構，在許多國家努力管理新藥螺旋式上升的成本方面變得“極其強大”。他解釋說，HTA 在美國的工作方式略有不同：“如果付款人認為一種新藥並不比我們已經擁有的藥物更好，他們會採取諸如要求您首先嚐試更便宜的藥物之類的措施。” 保險公司和醫療補助通常會堅持這種“階梯療法”。
德國的 HTA 可能在要求進行頭對頭試驗以證明新療法優於現有標準方面最為挑剔。這並不總是實際的。首先，此類研究可能非常昂貴且耗時，而且不能保證成功。匹茲堡生物技術公司 Cognition Therapeutics 總裁兼執行長肯·莫奇說：“作者關注的是以低成本獲得新的、差異化的藥物，而他們忽略的是開發新藥的複雜經濟基礎。” 他說，要求進行證明優越性的試驗可能會阻止公司嘗試開發新的替代品。這種情況已經發生了。藥物開發商越來越關注沒有良好治療方法可以競爭的領域，例如罕見疾病和晚期癌症。對於這些率先上市的藥物的價格，天空才是極限，這些藥物通常在療效資料有限的情況下透過 FDA 快速審批。許多新的癌症藥物在顯示它們可以將腫瘤縮小 30% 時獲得批准，即使沒有證據表明它們可以提高生存率。
缺乏有意義的資料來指導患者是維瑟勒論文的一個主要觀點。圖尼斯也認同她的擔憂：透過加速審批，“批准的產品更多了，但風險和益處方面的不確定性也更大了。” 但除了頭對頭藥物試驗之外，還有其他解決方案。一種想法是，監管機構和付款人要求進行上市後研究，以跟蹤新批准藥物的有效性——這一步常常被忽視。
圖尼斯中心正在採取另一種方法。去年，它幫助召集了七家血友病實驗性基因療法的製造商與患者團體、監管機構、HTA 機構和其他機構，就公司在尋求批准之前的最終研究商定了一套有意義的終點。例如，患者要求除了出血發作頻率外，還要測量慢性疼痛和心理健康的改善情況。該中心現在正在研究鐮狀細胞療法。如果開發人員都使用相同的結局指標，則可以比較各種產品。患者及其醫生將不再茫然不知所措。