《大眾科學》論壇 是就科學和技術領域的熱點問題邀請專家撰寫的文章。
帕金森病即將進入黃金時段。明晚，邁克爾·J·福克斯將重返電視熒幕，成為他自己情景喜劇的明星，距離他從《旋轉城市》退休並專注於尋找治療疾病的方法已經過去了近 15 年。
邁克爾一直謹慎地強調，這部劇實際上並非關於帕金森病。 《邁克爾·J·福克斯秀》 loosely 基於他的真實生活，從家庭男人邁克·亨利在被診斷出患有帕金森病後重返電視新聞工作崗位的日常考驗和磨難中挖掘笑點。然而，僅僅透過塑造一個與該疾病共存的主角，該劇就將帕金森病帶入了全國性的對話中。現在是時候考慮在神經退行性疾病研究領域還有多少工作要做。
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我們在邁克爾·J·福克斯基金會最常聽到的問題是：在與帕金森病抗爭 20 多年後，邁克爾的身體狀況如何才能好到重返工作崗位？沒有簡單的答案。他承認自己很幸運，擁有充滿愛意、支援的家庭和經濟獨立，這為他應對疾病提供了優勢。他說：“每個人都會患上不同型別的帕金森病。不同的藥物對不同的人有效，你總是在努力尋找完美的組合。我想我找到了目前對我有效的方法。我太幸運了。”
但現實情況是，對於全球估計的五百萬帕金森病患者來說，現狀仍然不夠好。他們正在與帕金森病的運動障礙和非運動症狀作鬥爭，例如情緒和睡眠障礙以及認知障礙。藥物和療法可以緩解某些症狀，但也會產生自身的問題，並且無法解決帕金森病的所有影響。我們有一些疾病修飾療法正在臨床試驗中，但目前市場上還沒有任何產品。殘酷的現實是，被診斷出患有帕金森病的人病情會惡化。而且對於每一位患者，一個社群都會受到影響，因為疾病的影響會波及親人和護理人員。這是一個全球性問題，但我們可以解決。
研究人員正在更多地瞭解蛋白質 α-突觸核蛋白（帕金森病中與阿爾茨海默病中的澱粉樣蛋白 β 相似的物質）的作用，該蛋白質在患有該疾病的人的細胞中錯誤摺疊並聚集。就在上個月，福克斯基金會贊助的帕金森病進展標誌物倡議研究在JAMA Neurology上報告了關於腦脊液中蛋白質水平的初步資料，這是在尋求生物標誌物以更快地診斷和開發藥物方面的一個重要里程碑。在開發可以預防或減緩疾病進展的藥物的漫長道路上，這些是我們看到的一些最有希望的途徑。而且，對神經系統疾病一個領域的投資可能會在整個領域產生回報，因為研究闡明瞭帕金森病和阿爾茨海默病等疾病之間的病理重疊。
在預算緊張的情況下，人們傾向於對專案開發採取漸進式和安全的方法——向前邁出小步以獲得更多資金。雖然小步很重要，但我們也需要根據有希望的早期結果進入未知領域。例如，藥物再利用可以讓我們使用已經證明對治療其他疾病（如糖尿病和高血壓）安全的現有藥物，並將它們應用於帕金森病。研究人員還在描述與帕金森病相關的基因突變，例如 LRRK2 基因中的突變，以識別風險和保護因素。
這裡還有另一個想法：我們研究人員不應該把自己封閉在實驗室裡，直到我們有足夠經過審查和分析的研究來進入漫長的發表手稿的過程，而應該放下自我，分享我們的資料和工具。開放獲取資料、非傳統夥伴關係和眾包是我們向前邁進的一些方法。
最後，讓我們重新審視研究人員和患者之間的夥伴關係。技術支援的解決方案使研究人員幾乎可以立即訪問一批知情且感興趣的志願者。我們需要使用像 Fox Trial Finder 和 ResearchMatch 這樣的工具來識別和聯絡這些潛在的參與者。更重要的是，我們需要將他們視為合作者——在設計研究時牢記他們，並跟進讓他們瞭解我們的發現。滿意的志願者會成為回頭客。
我想我要求了很多。但這應該是我們的預設做法：資助有創意和創新的專案，並與我們的同行、非傳統合作夥伴以及患者合作。
邁克爾·J·福克斯很樂觀，我很高興看到他重返熒幕。他的態度具有感染力，我們希望它能激勵研究人員找到一種方法，讓每位帕金森病患者都能重返他們熱愛的事業——或者更好的是，永遠不要離開它。
Todd Sherer 是邁克爾·J·福克斯帕金森病研究基金會的執行長。